«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт), предназначенный для терапии мышечной дистрофии Дюшенна, расширил пациентский охват, опустив планку требований к минимальному возрасту больных. Если ранее препарат был разрешен, начиная с пяти лет, то сейчас Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) дозволило его применение пациентами в возрасте от двух лет.
«Эмфлаза», подготовленный «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) и одобренный в Соединенных Штатах в феврале 2017 года, столкнулся с мощным общественным порицанием, ведь фармкомпания установила годовую стоимость дефлазакорта, открытого еще в 1960-х гг., в размере 89 тыс. долларов. Всё бы ничего, но эта цена в 50–70 раз выше стоимости дефлазакорта за пределами США, например в Канаде. Следует понимать, что если ранее американские пациенты могли совершенно легально приобретать искомое лекарство за рубежом, после регуляторного одобрения такой способ импорта для них закрыт навсегда.
«Марафон», оценившая все коммерческие риски, избавилась от «Эмфлазы», продав его «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics), которая снизила ценник до 35 тыс. долларов.
Дефлазакорт (deflazacort), будучи глюкокортикостероидом, представляет собой неактивное пролекарство, в организме превращающееся в активный метаболит 21-дезацетилдефлазакорт, который, воздействуя на глюкокортикоидный рецептор, оказывает противовоспалительный и иммуносупрессивный эффекты.
По мнению медицинского сообщества, у «Эмфлазы» нет коммерческого будущего: крошечная терапевтическая эффективность дефлазокорта сравнима с таковой для копеечного глюкокортикоида преднизона. Обе молекулы приблизительно одинаково эффективны по показателям усиления мышечных групп и моторики, притом что преднизон приводит к более сильному набору массы тела, тогда как дефлазакорт чаще способствует развитию катаракты.
Согласно отчету Института клинико-экономической экспертизы (ICER), доказательства в отношении терапевтической эффективности таких препаратов, как «Эмфлаза», «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен) и готовящийся к регистрации голодирсен (golodirsen), слишком ограничены, однако даже при таком отсутствии должного объема клинических данных можно смело утверждать, что нет оправданий для завышенной стоимости этих лекарственных средств.
