«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Спинальная мышечная атрофия: рисдиплам не хуже «Спинразы»

Лечить это смертельное заболевание, возможно, будут гораздо более дешевым препаратом.

Изображение: Sebastian Kaulitzki/Shutterstock.

«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) обновила результаты продолжающихся опорных клинических испытаний FIREFISH фазы II/III, изучающих экспериментальный рисдиплам (risdiplam, RG7916, RO7034067) на детях со спинальной мышечной атрофией типа I — самой распространенной (приблизительно 60% случаев) и самой тяжелой формой этой нейромышечной патологии (как правило, пациенты не доживают до своего второго дня рождения). Рисдиплам разрабатывается совместно с «Рош» (Roche) и Фондом спинальной мышечной атрофии (SMA Foundation).

Исследователи обратились к тесту младенческих нейромышечных заболеваний, разработанному Детской больницей Филадельфии (CHOP INTEND) и оценивающему двигательные навыки. Медианное увеличение составило 5,5 баллов (n=20) после двух месяцев лечения, 12,5 баллов (n=16) — после трех, 14 баллов (n=11) — после шести. Пропорция пациентов, продемонстрировавших прибавку более чем на четыре пункта, вышла к 75% (n=20), 94% (n=16), 91% (n=11) — соответственно в вышеуказанные периоды снятия данных.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ