Комбинированное лекарство поможет почти всем пациентам с муковисцидозом.
Тема: редкие заболевания
«Виджувек»: эффективное лечение дистрофического буллёзного эпидермолиза
Генно-терапевтический препарат беремаген геперпавек авторства Krystal Biotech спасет от неминуемой смерти.
Фитусиран: универсальное лекарство против гемофилии A и B
Подкожная инъекция фитусирана один раз в месяц почти полностью предотвратит кровотечения.
«Фьярро»: первое лекарство для лечения опухоли из периваскулярных эпителиоидных клеток
ПЭКома — очень редкий и агрессивный подтип саркомы мягких тканей.
«Воксзого»: первое и единственное лекарство против ахондроплазии
Восоритид усилит рост при карликовости.
Novo Nordisk занялась перспективной РНК-интерференцией
Для этого была куплена Dicerna Pharmaceuticals.
Alltrna: первые в мире лекарства на базе транспортных РНК
Совершенно новая терапевтическая модальность поможет в лечении как редких, так и распространенных болезней.
Aura Biosciences: противораковые вирусоподобные лекарственные конъюгаты
Новый класс лекарственных препаратов с двойным механизмом действия.
Генная терапия против редких заболеваний
Создан мощный государственно-частный консорциум для ускорения разработки генно-терапевтического лечения орфанных болезней.
Боковой амиотрофический склероз: извилистый путь тоферсена
Неоднозначные результаты лечения смертоносного нейродегенеративного заболевания.