Новый виток борьбы с редкими генетическими заболеваниями, затрагивающими мышечную систему.
редкие заболевания
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Касгеви»: первое в мире генное редактирование
Эксагамглоген аутотемцел полностью вылечит серповидно-клеточную болезнь и зависимую от переливания крови бета-талассемию.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вивгарт» и «Вивгарт Хайтруло»: лечение генерализованной миастении гравис
Эфгартигимод альфа разработки Argenx — сильный конкурент «Солириса» и «Ултомириса».
Posted inВАЖНОЕ, РЕГУЛЯТОРЫ, СТАТЬИ
«Элевидис»: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Одно вливание деландистрогена моксепарвовека — для исправления генетического дефекта при миодистрофии Дюшенна.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Алигло»: для лечения первичного гуморального иммунодефицита
Внутривенный иммуноглобулин эффективно предупредит развитие острых серьезных бактериальных инфекций.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Сафнело»: лечение системной красной волчанки
Анифролумаб — для добавочной терапии умеренно-тяжелой системной красной волчанки.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Ибрутиниб + венетоклакс: сильное лечение мантийноклеточной лимфомы
Комбинация из препаратов «Имбрувика» и «Венклекста» / «Венкликсто» — очевидное продление жизни.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Фабхальта»: прорыв в лечении пароксизмальной ночной гемоглобинурии
Иптакопан — первое пероральное лекарство против пароксизмальной ночной гемоглобинурии.