редкие заболевания | Страница 30 из 65

«Спинраза» и спинальная мышечная атрофия с поздним началом

Доказано, что нусинерсен стабилизирует или замедляет прогрессирование заболевания.

Vertex запустила комбинацию из тезакафтора и ивакафтора.

Проверку прошел избирательный агонист бета-рецепторов тиреоидного гормона.

Vertex готовится к масштабному тестированию CFTR-корректоров следующего поколения.

Непсихоактивный метаболит тетрагидроканнабинола снижает частоту острых легочных обострений.

Французский фармпроизводитель заплатил 3,9 млрд евро за мощную технологическую платформу нанотел и ожидаемый к регистрации каплацизумаб.

Экспериментальный аналог глюкагоноподобного пептида-2 разработки Zealand Pharma бросил вызов тедуглутиду, за которым стоит Shire.

В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.