«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) выбрала два препарата-кандидата VX-659 и VX-445 для включения в клинические испытания фазы III экспериментальной трехкомпонентной терапии муковисцидоза. На первое полугодие намечено изучение сочетания VX-659 с прототипным тезакафтором (tezacaftor) и «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор), в середине года будет запущена проверка VX-445 в комбинации с тезакафтором и пробным VX-561. Все указанные лекарственные соединения относятся к корректорам муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), различные мутации которого вызывают муковисцидоз.
Решение обусловлено положительными результатами продолжающихся клинических исследований фазы II, показавших, что назначение VX-659 и VX-445 в составе трехкомпонентной схемы обеспечило среднее абсолютное улучшение прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1) до 13,3% и 13,8% соответственно — после четырехнедельной терапии среди пациентов с одной CFTR-мутацией F508del и одной определяющей минимальную функциональность мутацией F508del/Min.
Ключом к стратегии «Вертекс» в терапии муковисцидоза является комбинированный подход, который, есть мнение, способен существенно расширить пул пациентов, охватив до 90% их популяции за счет подключения CFTR-корректоров следующего поколения. Для этого компания тратит приличные деньги на исследования и разработку: в 2017 году на научные изыскания было пущено 1,32 млрд долларов, что составило более 60% доходов от продаж «Калидеко» и «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор) — коммерциализированных препаратов «Вертекс».
