«Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) опубликовали результаты клинических испытаний CHERISH фазы III, изучивших применение «Спинразы» (Spinraza, нусинерсен) на 126 пациентах в возрасте от 2 до 12 лет, страдающих спинальной мышечной атрофией с поздним началом, симптомы которой проявились не ранее шести месяцев с момента рождения. Заявлено, что этот антисмысловой олигонуклеотид обеспечил не только явное улучшение двигательных функций, включая ползание или стояние при сторонней поддержке, подъем объектов руками, но и стабилизацию или замедление прогрессирования заболевания.

https://www.youtube.com/watch?v=pF-sNb_laNU

«Мосмедпрепараты»

Данные, снятые по прошествии 15 месяцев терапии, засвидетельствовали клинически значимую и статистически достоверную разницу с плацебо на 4,9 пунктов по хаммерсмитовской расширенной шкале оценки функциональной двигательной активности (HFMSE) относительно этого уровня до лечения (p=0,0000001). Абсолютное среднее изменение в группе нусинерсена составило +3,9 пунктов против −1,0 пунктов в контрольной группе

«Спинраза» и спинальная мышечная атрофия с поздним началом«Спинраза», модулирующий сплайсинг пре-РНК гена выживаемости мотонейронов 2 (SMN2), был одобрен в конце декабря 2016 года, став первым медикаментом против спинальной мышечной атрофии. В США нусинерсен стоит весьма дорого: 1,5 млн долларов за три полных года применения. Оригинаторы, впрочем, полагают, что жизнь важнее любых денег: заявлено, что «Спинраза» на 47% уменьшает риск смертельного исхода или перехода на ИВЛ.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.