транстиретиновый амилоидоз

«Виндакель» (Vyndaqel, тафамидис).

Тафамидис готовится выйти в большое плавание

«Виндакель» справился с транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией.

Инотерсен мертв, да здравствует патисиран!

Семейная амилоидная полинейропатия: РНК-интерференционная терапия победила антисмысловую.
«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals).

Инотерсен: эффективность доказана

Ionis Pharmaceuticals приближается к регистрации лекарства для ведения семейной амилоидной полинейропатии.

Arcturus: новый импульс для РНК-терапии

Частная Arcturus Therapeutics объединилась с публичной Alcobra, получив столь необходимые денежные ресурсы.

РНК-интерференционная терапия: кульминация близка

Решительно инновационное лекарство против семейной амилоидной полинейропатии.
«Бриджбайо» (BridgeBio).

BridgeBio против редких генетических заболеваний

На конвейере собрано сразу десять экспериментальных орфанных лекарств.
«Айсис фармасьютикалс» (Isis Pharmaceuticals).

GlaxoSmithKline оставила Ionis в одиночестве

Специалист по антисмысловой терапии самостоятельно продолжит разработку орфанных препаратов.
«ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline).

GlaxoSmithKline не хочет заниматься редкими заболеваниями

Орфанные препараты не приносят больших денег.
РНК.

Alnylam оправдает надежды на РНК-интерференционную терапию

К 2020 году на рынке появится множество инновационных препаратов, работающих напрямую с генами.
«Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals).

Alnylam Pharmaceuticals: как быстро потерять полмиллиарда долларов

Достаточно свернуть проект RNAi-терапии одного редкого заболевания.
«Проклара байосайенсиз» (Proclara Biosciences).

Proclara задумала многоцелевую терапию болезни Альцгеймера

Экспериментальный препарат исправляет равно как бета-амилоид, так и тау-белок.
Аутосомная рецессивная проксимальная спинальная амиотрофия.

Найдено первое лекарство против спинальной мышечной атрофии

Нусинерсен принесет Biogen миллиарды долларов.