«Пфайзер» (Pfizer) уведомила об успешности клинических испытаний ATTR-ACT фазы III, оценивших эффективность и безопасность тафамидиса (tafamidis) в лечении 441 пациента с транстиретиновым амилоидозом с кардиомиопатией (ATTR-CM). Популяция участников включала носителей как мутантного, так и немутантного транстиретина (TTR). Достигнута первичная конечная конечная точка, выразившаяся в статистически значимом уменьшении комбинации общей летальности и частоты госпитализации из-за сердечно-сосудистых осложнений — относительно плацебо после 30 месяцев терапии. В настоящий момент нет эффективных медикаментов, одобренных для ведения этой патологии.
В ноябре 2011 года «Виндакель» (Vyndaqel, тафамидис) получил маркетинговое разрешение в Европейском Союзе для терапии транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (ATTR-PN). В мае 2012 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказало в регистрации этому кинетическому стабилизатору тетрамерной формы транстиретина ввиду недоказанной должным образом клинической эффективности. Регулятор истребовал проведения еще одного клинического исследования.
Тем временем близится одобрение РНК-интерференционного патисирана (patisiran) и антисмыслового инотерсена (inotersen), разработанных «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза (hATTR), причем без оглядки на кардиомиопатическую или полинейропатическую его форму.
