«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) поделилась обновленными данными клинических испытаний NEURO-TTR фазы III, изучающих антисмысловой экспериментальный препарат инотерсен (inotersen), предназначенный для терапии наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (hATTR-PN) — состояния, также известного как семейная амилоидная полинейропатия (FAP). Эта редкая генетическая нейродегенеративная патология характеризуется накоплением амилоидогенного транстиретина, особенно в периферической нервной системе. Инотерсен, связываясь с нетранслируемым участком мРНК транстиретина, вызывает разрушение таковой внутриклеточными энзимами, тем самым предотвращая трансляцию и останавливая синтез этого белка.

В мае «Айонис» сообщила об эффективности инотерсена, которому удалось добраться до двух первичных конечных точек, выраженных в статистически значимом улучшении согласно модифицированной шкале нейропатических нарушений +7 (mNIS+7) и норфолкскому опроснику оценки качества жизни при диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN). Сейчас стало известно, что изменения mNIS+7 составили внушительных 19,73 пунктов (p=0,00000004), зафиксированных по истечении 15 месяцев после завершения терапии. Другими словами, проявилось четкое клиническое разграничение между способностью ходить и быть прикованным к инвалидному креслу.

Успехи инотерсена важны для компании по ряду причин. Так, в августе «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), следуя процессу сворачивания орфанного бизнеса, отказалась от партнерства в совместных с «Айонис» проектах инотерсена и IONIS-FB-LRx, ориентированного на опосредованные системой комплемента заболевания, включая сухую возрастную макулодистрофиюВ сентябре «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) дала ясно понять, что патисиран (patisiran), разрабатываемый как раз против hATTR-PN, станет первым среди миРНК-препаратов на базе инновационной РНК-интерференционной (RNAi) терапии, которой прочат более чем светлое будущее.

Инотерсен: эффективность доказана
Методы регуляции генной экспрессии: малые интерферирующие РНК, миРНК (A), микроРНК (B), анти-микроРНК (C), антисмысловые олигонуклеотиды (D). Изображение: Molecular Therapy.
Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.