«Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) поделилась обновленными данными клинических испытаний NEURO-TTR фазы III, изучающих антисмысловой экспериментальный препарат инотерсен (inotersen), предназначенный для терапии наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией (hATTR-PN) — состояния, также известного как семейная амилоидная полинейропатия (FAP). Эта редкая генетическая нейродегенеративная патология характеризуется накоплением амилоидогенного транстиретина, особенно в периферической нервной системе. Инотерсен, связываясь с нетранслируемым участком мРНК транстиретина, вызывает разрушение таковой внутриклеточными энзимами, тем самым предотвращая трансляцию и останавливая синтез этого белка.
В мае «Айонис» сообщила об эффективности инотерсена, которому удалось добраться до двух первичных конечных точек, выраженных в статистически значимом улучшении согласно модифицированной шкале нейропатических нарушений +7 (mNIS+7) и норфолкскому опроснику оценки качества жизни при диабетической нейропатии (Norfolk QoL-DN). Сейчас стало известно, что изменения mNIS+7 составили внушительных 19,73 пунктов (p=0,00000004), зафиксированных по истечении 15 месяцев после завершения терапии. Другими словами, проявилось четкое клиническое разграничение между способностью ходить и быть прикованным к инвалидному креслу.
Успехи инотерсена важны для компании по ряду причин. Так, в августе «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), следуя процессу сворачивания орфанного бизнеса, отказалась от партнерства в совместных с «Айонис» проектах инотерсена и IONIS-FB-LRx, ориентированного на опосредованные системой комплемента заболевания, включая сухую возрастную макулодистрофию. В сентябре «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) дала ясно понять, что патисиран (patisiran), разрабатываемый как раз против hATTR-PN, станет первым среди миРНК-препаратов на базе инновационной РНК-интерференционной (RNAi) терапии, которой прочат более чем светлое будущее.
