«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Онпаттро»: первое в мире лекарство по технологии РНК-интерференции

Патисиран предназначен для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией.

Коротко

  • «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на «Онпаттро» (Onpattro, патисиран) — первый в мире препарат, построенный на базе технологии РНК-интерференции (RNAi). Инновационное лекарственное средство предназначено для лечения взрослых пациентов, страдающих наследственным транстиретиновым амилоидозом (hATTR) с полинейропатией (hATTR-PN), также известным как семейная амилоидная полинейропатия (FAP).
  • Наследственный транстиретиновый амилоидоз — аутосомно-доминантное, мультисистемное, прогрессирующее и жизнеугрожающее заболевание, вызванное мутацией в гене, кодирующем транстиретин (TTR). Последний является белком, транспортирующим тироксин и ретинол (витамин A) к периферическим тканям. Транстиретин вырабатывается главным образом в печени (она секретирует его в кровь), а также хороидном сплетении (в спинномозговую жидкость). Точечные мутации (таких уже описано свыше сотни) гена TTR приводят к тому, что транстиретин, имеющий тетрамерную структуру, диссоциирует на кинетически и термодинамически нестабильные мономеры, которые склонны к агрегированию в полипептиды, формирующие токсические олигомеры и нерастворимые амилоидные фибриллы. Внеклеточное накопление амилоида в периферических нервах, сердечной и почечной тканях, желудочно-кишечном тракте, глазах, щитовидной железе и костном мозге результирует клинической гетерогенностью, связанной с полинейропатией и кардиомиопатией и проявляющейся сенсорной, моторной и автономной нейропатией, сердечной недостаточностью, аритмией, ортостатической гипотонией, полиорганными нарушениями.
  • Наследственный транстиретиновый амилоидоз неумолимо прогрессирует: срок жизни ограничивается 2–15 годами после манифестации нейропатии и лишь 2–5 годами после появления первых признаков и симптомов кардиомиопатии. Смерть наступает, как правило, из-за серьезных сердечно-сосудистых осложнений. Несмотря на возможность ортотопической трансплантации печени и применение стабилизаторов тетрамеров транстиретина — вроде дифлунисала (diflunisal), придуманного «Мерк и Ко» (Merck & Co.) производного салициловой кислоты, и «Виндакеля» (Vyndaqel, тафамидис), продвигаемого «Пфайзер» (Pfizer) аналога дифлунисала без нестероидных противовоспалительных свойств, — подходы к ведению семейной амилоидной полинейропатии, которой оценочно страдает 50 тыс. человек в мире, отчаянно требуют новых эффективных лекарственных средств.

Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ