Amylyx Pharmaceuticals предложила смесь из натрия фенилбутирата и тауроурсодезоксихолевой кислоты.
РЕГУЛЯТОРЫ
Поведение регулирующих фармотрасль госструктур: одобрение, отклонение и запрещение лекарств, наделение особыми статусами.
«Скайсона»: генная терапия церебральной адренолейкодистрофии
Одна доза эливалдогена аутотемцела вылечит смертельное заболевание.
«Сотикту»: сильное лекарство против аутоиммунных заболеваний
Деукравацитиниб поможет при псориазе, псориатическом артрите, болезни Крона, язвенном колите, системной красной волчанке.
Convidecia Air: первая в мире ингаляционная вакцина против ковида
Вакцина «Конвидеция Эйр» вдыхается через рот.
«Имфинзи»: иммуноонкологическое лечение рака желчевыводящей системы
Дурвалумаб следует добавлять к химиотерапии внутрипеченочной и внепеченочной холангиокарциномы, рака желчного пузыря, рака Фатерова сосочка.
«Роктавиан»: генная терапия гемофилии A
Одно вливание валоктокогена роксапарвовека может полностью вылечить гемофилию A.
«Зинтегло»: генная терапия бета-талассемии
Одна доза бетибеглогена аутотемцела навсегда устранит зависимость от постоянных переливаний крови.
«Спевиго»: первый препарат для лечения обострений генерализованного пустулёзного псориаза
Одна доза спесолимаба решит все проблемы у половины пациентов.