Bespoke Gene Therapy Consortium (BGTC) — новый альянс, призванный стандартизировать, упростить, ускорить и удешевить разработку генно-терапевтических лекарственных средств против редких заболеваний.
Насчитывается приблизительно 7000–10000 различных редких болезней — тех, которые поражают относительно малое число людей. При этом где-то 85% из них вызваны мутациями в одном гене, то есть вполне подходят для эффективного лечения или даже полного исцеления при помощи генной терапии.
Всё бы ничего, но, во-первых, большие сложности с разработкой, ее трудоемкость, длительность и затратность и, во-вторых, ограниченная популяция целевых больных делают конечный лекарственный продукт чрезвычайно дорогостоящим, что ложится огромным финансовым бременем как на пациентов, так и на систему здравоохранения. И потому существует высокая неудовлетворенная медицинская потребность в том, чтобы фактически поставить на поток создание генно-терапевтических препаратов, оптимизировав и упорядочив весь процесс.
Для этого BGTC выработает стандартизированную модель разработки генной терапии на основе аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов — одной из самых безопасных и проверенных временем платформ доставки генов. Среди прочих задач консорциума: стандартизация и упрощение нормативных требований для регуляторного утверждения генной терапии.
Заявлено о 5-летнем финансировании BGTC в размере приблизительно 76 млн долларов. Деньги пойдут на клиническую программу из 4–6 испытаний: каждое сосредоточится на определенном редком моногенном заболевании, для которого отсутствуют коммерческие препараты в разработке и которое уже располагает обширной научной базой для быстрого начала доклинической и клинической проверки. Поставлена задача сократить путь от проверки на животных моделях до запуска клинических испытаний на людях. Будут использоваться различные типы AAV-векторов.
Государственные партнеры BGTC включают Национальные институты здравоохранения США (NIH) и Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Среди игроков «Большой фармы», вошедших в состав BGTC: «Байоджен» (Biogen), «Новартис» (Novartis), «Пфайзер» (Pfizer), «Такеда фармасьютикал» (Takeda Pharmaceutical), «Янссен» (Janssen) как подразделение «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson).
Из прочих представителей фарминдустрии, располагающих должной генно-терапевтической экспертизой: «Ридженексбайо» (Regenxbio), «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), «Тайша джин терапис» (Taysha Gene Therapies), «Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical)
Среди некоммерческих организаций: Альянс регенеративной медицины (ARM), Американское общество генной и клеточной терапии (ASGCT), Национальная организация по редким заболеваниям (NORD).
