мукополисахаридоз | МОСМЕДПРЕПАРАТЫ

Takeda всё же купила Shire

На мировом рынке появится новый игрок, входящий в десятку топовых фармацевтических компаний планеты.

Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.

Бизнес ирландской компании разделится на два подразделения — нейробиологическое и редких заболеваний.

Биотехнологический стартап сделал акцент на качественно новых мишенях в терапии широкого спектра нейродегенеративных заболеваний.

Ultragenyx Pharmaceutical предложила вестронидазу альфа для ведения мукополисахаридоза типа VII.

Экспериментальная терапия GNE-миопатии провалилась.

«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.

Возможно, одной инъекции хватит, чтобы исцелить мукополисахаридоз.