На мировом рынке появится новый игрок, входящий в десятку топовых фармацевтических компаний планеты.
мукополисахаридоз
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
GlaxoSmithKline отдала бизнес редких болезней
Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Shire сделала ставку на нейронауки
Бизнес ирландской компании разделится на два подразделения — нейробиологическое и редких заболеваний.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Denali Therapeutics: крупнейший в 2017 году выход на биотехнологический рынок
Биотехнологический стартап сделал акцент на качественно новых мишенях в терапии широкого спектра нейродегенеративных заболеваний.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Мепсевии»: ферментозаместительная терапия синдрома Слая
Ultragenyx Pharmaceutical предложила вестронидазу альфа для ведения мукополисахаридоза типа VII.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Ultragenyx: что дальше
Экспериментальная терапия GNE-миопатии провалилась.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Аталурен уступил муковисцидозу
«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Abeona предложила генотерапию синдрома Санфилиппо
Возможно, одной инъекции хватит, чтобы исцелить мукополисахаридоз.