мукополисахаридоз

«Шайр» (Shire).

Takeda всё же купила Shire

На мировом рынке появится новый игрок, входящий в десятку топовых фармацевтических компаний планеты.

GlaxoSmithKline отдала бизнес редких болезней

Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
«Шайр» (Shire).

Shire сделала ставку на нейронауки

Бизнес ирландской компании разделится на два подразделения — нейробиологическое и редких заболеваний.
«Денали терапьютикс» (Denali Therapeutics).

Denali Therapeutics: крупнейший в 2017 году выход на биотехнологический рынок

Биотехнологический стартап сделал акцент на качественно новых мишенях в терапии широкого спектра нейродегенеративных заболеваний.
«Мепсевии» (Mepsevii, вестронидаза альфа).

«Мепсевии»: ферментозаместительная терапия синдрома Слая

Ultragenyx Pharmaceutical предложила вестронидазу альфа для ведения мукополисахаридоза типа VII.

Ultragenyx: что дальше

Экспериментальная терапия GNE-миопатии провалилась.
Аталурен (ataluren).

Аталурен уступил муковисцидозу

«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.
«Эйбиона терапьютикс» (Abeona Therapeutics).

Abeona предложила генотерапию синдрома Санфилиппо

Возможно, одной инъекции хватит, чтобы исцелить мукополисахаридоз.