«ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) сообщила о провале ключевой фазы III клинических испытаний ACT CF аталурена против муковисцидоза с нонсенс-мутациями. Лекарство изучалось среди 279 пациентов в возрасте шести лет и старше, не получавших ингаляционные аминогликозиды на постоянной основе. Препарат, сравнивавшийся в плацебо, не смог добраться до первичной конечной точки, выраженной в абсолютном процентном изменении прогнозируемого показателя объема форсированного выдоха за 1 секунду (FEV1). Не удалось достичь и вторичной конечной точки как статистически значимого снижения частоты легочных обострений. Все дальнейшие исследования в этом направлении будут свернуты.

Аталурен уступил муковисцидозу

Аталурен относится к восстанавливающим протеины препаратам для страдающих генетическими патологиями, вызванными нонсенс-мутациями. Последние представляют собой изменения в генетическом коде, преждевременно останавливающие синтез незаменимых белков. Аталурен делает рибосомы менее чувствительными к преждевременным стоп-кодонам посредством организации вставки определенных родственных тРНК близ сайта нонсенс-кодонов, тем самым функциональный протеин становится похожим на немутировавший эндогенный. В Европейском союзе, Израиле и Южной Корее одобрен медикамент «Трансларна» (Translarna, аталурен) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями.

Аталурен также изучается против других заболеваний, включая мукополисахаридоз I типа, аниридию (отсутствие радужной оболочки глаза), синдром Драве. Кроме того, «ПиТиСи» при участии «Рош» (Roche) трудится над экспериментальным рисдипламом (risdiplam, RG7916) против спинальной мышечной атрофии: препарат занимается альтернативным сплайсингом гена SMN2.

«Мосмедпрепараты»
Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.