«Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical) отказалась от дальнейшего изучения N-ацетилнейраминовой кислоты в ее рецептуре замедленного высвобождения (Ace-ER) для терапии миопатии с мутацией в гене GNE (GNEM) — аутосомно-рецессивной формы наследственной миопатии с включениями (HIBM). Решение принято после провала клинических испытаний фазы III. Курс акций компании потерял 14%.

Исследования, вовлекшие 89 взрослых пациентов, способных пройти более двухсот метров за шесть минут в тестах ходьбы, не добрались до первичной конечной точки, выраженной статистически значимым улучшением (+0,74 кг, p=0,5387) по композитной шкале мышечной силы верхних конечностей (UEC). После 48 недель терапии группа, принимавшая Ace-ER в дозе 6 г в день, продемонстрировала изменения –2,25 кг против –2,99 кг в группе плацебо. Не получилось также достичь всех трех вторичных конечных точек: измеренной ручным динамометром мышечной силы нижних конечностей, физической функциональности по шкале GNEM-FAS, мышечной силы коленных разгибателей.

GNE-миопатия — редкое и тяжелое, прогрессирующее генетическое нейромышечное заболевание, обусловленное дефектом биосинтетического пути сиаловой кислоты. Недостаточность последней приводит к тотальной слабости мускулатуры. N-ацетилнейраминовая кислота, относящаяся к сиаловым кислотам, предположительно могла бы выступить эффективной заместительной терапией.

Ultragenyx: что дальше«Ультрадженикс», впрочем, волноваться не приходится: на конвейере есть три перспективных препарата-кандидата: буросумаб (burosumab), вестронидаза альфа (vestronidase alfa), тригептаноин (triheptanoin). Заявки на регистрацию первых двух уже поданы, третий находится в клинических испытаниях фазы III.

«Мосмедпрепараты»
Ultragenyx: что дальше
Конвейер «Ультрадженикс фармасьютикал» (Ultragenyx Pharmaceutical). Изображение: EP Vantage.

Моноклональное антитело буросумаб, разрабатываемое совместно с японской «Кёва Хакко Кирин» (Kyowa Hakko Kirin), нацелено против фактора роста фибробластов 23 (FGF23) — фосфатурического гормона, снижающего сывороточные уровни фосфора (за счет почечной экскреции) и активного витамина D (посредством конверсии в почках). Соединение обкатывается в терапии семейной гипофосфатемии, также известной как гипофосфатемия, сцепленная с X-хромосомой (XLH), и остеомаляции, индуцированной опухолью (TIO).

Фермент вестронидаза альфа, будучи рекомбинантной человеческой бета-глюкуронидазой (rhGUS), ориентирована в качестве заместительной терапии мукополисахаридоза типа VII (синдром Слая).

Ultragenyx: что дальшеТригептаноин, синтетический сложный эфир глицерина и трех остатков гептановой (энантовой) кислоты, призван решить проблемы нарушений окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) и синдрома дефицита транспортера глюкозы I типа (GLUT1), или болезни де Виво.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.