В конце апреля 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Камзайос» (Camzyos, mavacamten) — новый лекарственный препарат, назначаемый взрослым пациентам с симптоматической (NYHA-класс II–III) обструктивной гипертрофической кардиомиопатией в целях улучшения функциональных возможностей и симптомов. «Камзайос» предложен «Бристол-Майерс Сквибб» (Bristol-Myers Squibb).
«Майокардиа» (MyoKardia) отчиталась о положительных результатах клинических испытаний PIONEER-HCM фазы II экспериментального мавакамтена (mavacamten) среди пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Осталось заручиться регуляторной поддержкой на проведение опорных клинических исследований EXPLORER-HCM, намеченных к запуску в конце этого года. Мавакамтен — пероральное низкомолекулярное соединение, спроектированное для уменьшение сократимости левого желудочка посредством аллостерической модуляции функции сердечного миозина (моторного протеина, управляющего сокращением сердечной мышцы). Молекула разрабатывается в партнерстве с «Санофи» (Sanofi).
Первая когорта пациентов, от которых требовалось прекратить фоновую терапию бета-блокаторами, добралась до первичной конечной точки, выраженной в статистически значимом изменении пикового градиента систолического давления выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после физической нагрузки на 12-й неделе терапии (p=0,002), а также до вторичных конечных точек, включая пиковое потребление кислорода (p=0,004).
Гипертрофическая кардиомиопатия — генетическое заболевание, характеризующееся гипертрофией стенки левого и/или изредка правого желудочка. Гипертрофия чаще асимметричная, преимущественно поражается межжелудочковая перегородка. Характерно неправильное, хаотичное расположение мышечных волокон в миокарде. Вызывается одноточечными миссенс-мутациями в одном из девяти генов, кодирующих синтез сократительных белков миокарда: тяжелой цепи бета-миозина, миозинсвязывающего протеина C, сердечного тропонина T, тропонина I, тропомиозина.
Join the Conversation
Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.
Здравствуйте! У меня врождённая сердечная недостаточность!
Клинический диагноз Асимметрическая септальная Гипертрофическая кардиомиопатия с незначительным стенозом выносящего тракта ЛЖ.
Прочитал про препарат Мавакамтен. Я в данный момент нахожусь в местной кардиологической клинике неделю назад поступил с сильными болями в сердце.
Зимой 2021 года провели 3 операции на сердце.
Но после операции состояние не улучшается, а наоборот часто беспокоит.
Все подробности о мавакамтене изложены здесь: см. https://mosmedpreparaty.ru/articles/39482
На данный момент препарат одобрен только в США.