В конце апреля 2022 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Камзайос» (Camzyos, mavacamten) — новый лекарственный препарат, назначаемый взрослым пациентам с симптоматической (NYHA-класс II–III) обструктивной гипертрофической кардиомиопатией в целях улучшения функциональных возможностей и симптомов. «Камзайос» предложен «Бристол-Майерс Сквибб» (Bristol-Myers Squibb).


«Майокардиа» (MyoKardia) отчиталась о положительных результатах клинических испытаний PIONEER-HCM фазы II экспериментального мавакамтена (mavacamten) среди пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией. Осталось заручиться регуляторной поддержкой на проведение опорных клинических исследований EXPLORER-HCM, намеченных к запуску в конце этого года. Мавакамтен — пероральное низкомолекулярное соединение, спроектированное для уменьшение сократимости левого желудочка посредством аллостерической модуляции функции сердечного миозина (моторного протеина, управляющего сокращением сердечной мышцы). Молекула разрабатывается в партнерстве с «Санофи» (Sanofi).

Первая когорта пациентов, от которой требовалось прекратить фоновую терапию бета-блокаторами, добралась до первичной конечной точки, выраженной в статистически значимом изменении пикового градиента систолического давления выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после физической нагрузки на 12-й неделе терапии (p=0,002), а также до вторичных конечных точек, включая пиковое потребление кислорода (p=0,004).

Мавакамтен: достойная молекула против обструктивной гипертрофической кардиомиопатииГипертрофическая кардиомиопатия — генетическое заболевание, характеризующееся гипертрофией стенки левого и/или изредка правого желудочка. Гипертрофия чаще асимметричная, преимущественно поражается межжелудочковая перегородка. Характерно неправильное, хаотичное расположение мышечных волокон в миокарде. Вызывается одноточечными миссенс-мутациями в одном из девяти генов, кодирующих синтез сократительных белков миокарда: тяжелой цепи бета-миозина, миозинсвязывающего протеина C, сердечного тропонина T, тропонина I, тропомиозина.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.