«Джемфайр терапьютикс» (Gemphire Therapeutics) потеряла 40% стоимости курса акций, после того как были объявлены результаты клинических испытаний ROYAL-1 фазы IIb прототипного гипохолестеринемического гемкабена (gemcabene), изучаемого среди пациентов, которые адекватно не отвечают на терапию статинами и/или эзетимибом. Да, удалось добраться до первичной конечной точки: молекула на существенных 17,2% снизила уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) относительно усредненного исходного уровня 130 мг/дл — после 12 недель ежедневного применения в 600-мг дозе. Однако эффективность гемкабена размылась положительными показателями в группе плацебо, снижение в которой составило 5,5%.
Разница с контрольной группой в 11,7% оказалась меньше, чем было показано в предыдущих исследованиях, когда расхождение составило более чем 20%, притом что начальный уровень холестерина ЛПНП у участников был выше. По мнению «Джеймфайр», обеспокоенной вопросом коммерческой жизнеспособности своего единственного клинического актива, высокая ответная реакция группы плацебо действительно необычна. Впрочем, если бы испытания длились дольше, например 24 или 48 недель, всё было бы иначе, так как пациенты, как правило, не следуют предписаниям врачей к изменению образа жизни и не придерживаются диеты и физических упражнений в течение длительного времени, которые могли бы улучшить холестериновый профиль без каких-либо лекарств.
В июле «Джемфайр» поделилась успехами гемкабена в клинических исследованиях COBALT-1 фазы IIb в терапии гомозиготной семейной гиперхолестеринемии. Это генетическое дислипидемическое расстройство характеризуется экстремально высоким уровнем холестерина, особенно ЛПНП, причем печеночные рецепторы последних функционируют минимально, поэтому даже большие дозы статинов справляются с умеренной эффективностью.
