Новинка Roche достойно себя показала в терапии гемофилии A с ингибиторами фактора свертывания крови VIII.
орфанные заболевания
Гемкабен против гомозиготной семейной гиперхолестеринемии
Gemphire продавливает свой единственный актив, способствующий снижению уровня холестерина липопротеинов низкой плотности.
«Беспонса» сразится с острым лимфобластным лейкозом
Европа встречает новое таргетированное лекарство Pfizer — инотузумаб озогамицин.
FDA взялось за орфанные препараты
Американский регулятор занялся оптимизацией и ускорением процедуры рассмотрения заявок на регистрацию лекарств против редких заболеваний.
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Gilead нужно приобрести Vertex
Онкология — это вчерашний день для бизнеса: следует смотреть в сторону редких заболеваний.
Модифицированные эритроциты справятся с любыми заболеваниями
Rubius намеревается продвигать серийные эритроцитарные препараты, способные экспрессировать заданные биотерапевтические белки.
Воланесорсен победит семейную хиломикронемию
Akcea, как только соберет все клинические данные, подаст заявку на регистрацию этого антисмыслового мРНК-препарата.