Канадская «Клементиа фармасьютикалс» (Clementia Pharmaceuticals) возжелала первичного размещения своих акций на фондовом рынке, дабы привлечь 115 млн долларов, которые пойдут на пару заключительных клинических испытаний фазы III перорального агониста гамма-рецептора ретиноевой кислоты (RAR-γ). Экспериментальный паловаротен (palovarotene) изучается в терапии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии — чрезвычайно редкой патологии остеогенеза, при которой мышцы, сухожилия и связки постепенно превращаются в кости. Оценочно заболевание поражает одного человека на 2 млн.
Паловаротен лицензирован у «Рош» (Roche), исследовавшей его в терапии хронической обструктивной болезни легких. Молекула ингибирует вторичные системы мессенджеров в сигнальном пути костного морфогенетического белка (BMP), способствующего образованию костной ткани. При прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии рецепторы ACRV1/ALK2, вовлеченные в BMP-путь, находятся в гиперактивном состоянии, что результирует в виде каскада событий, индуцирующих характерную для заболевания гетеротопическую оссификацию.
В клинических испытаниях фазы II, проверивших паловаротен на 40 пациентах, не удалось выйти к статистически значимым результатам. Впрочем, в группе препарата зафиксировано почти 50-процентное снижение процесса образования новых внескелетных окостенений, при этом в случае появления таковых медианные их объемы оказывались приблизительно на 70% меньше, чем в группе плацебо. Параллельно паловаротен тестируется против множественной остеохондромы — еще одного редкого генетического заболевания костей.
