«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.
орфанные заболевания
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Одобрен новый препарат «Ксермело»
Телотристат этил авторства Lexicon Pharmaceuticals предназначен для терапии диареи при карционоидном синдроме.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Острый миелоидный лейкоз с нетерпением ждет новое лекарство
К концу августа станет известна судьба энасидениба, ингибитора мутантного фермента изоцитратадегидрогеназы-2.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Дональд Трамп обрушился на процедуру одобрения новых лекарств
…которая, по мнению президента Соединенных Штатов, слишком «медлительна и обременительна».
Posted inВАЖНОЕ, СОБЫТИЯ И МЕРОПРИЯТИЯ
28 февраля: Международный день редких заболеваний
«С исследованиями возможности безграничны». #RareDiseaseDay #WRDD2017
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Takeda и TiGenix добились успеха
…в терапии свищей заднего прохода у пациентов с болезнью Крона.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РАЗБИРАТЕЛЬСТВА
Сенаторы осудили высокую стоимость «Эмфлазы»
Американские законодатели выступили против суммы в 89 тыс. долларов за годичный курс дефлазакорта.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Появление «Эмфлазы» откладывается
Marathon Pharmaceuticals притормозила с американским запуском дефлазакорта для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.