Группа из восьми американских сенаторов начала расследование цены в ежегодных 89 тыс. долларов, которую «Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) установила на «Эмфлазу» (Emflaza, дефлазакорт), предназначенный для терапии миодистрофии Дюшенна. В феврале препарат получил одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).
Дефлазакорт присутствует на рынке несколько десятилетий, и за пределами Соединенных Штатов он стоит недорого: в пределах 1 тыс. долларов за годичный курс.
Да, «Марафон» заявляет, мол, орфанные лекарства обходятся более чем в 300 тыс. долларов, так что стоимость «Эмфлазы» приемлема. Между тем указанные препараты против редких заболеваний обычно не являются старыми молекулами как в случае с дефлазакортом.
«Обстоятельства разработки „Эмфлаза“ и выгода, которую получит „Марафон“ в результате одобрения лекарства, рождают серьезные сомнения в том, существует ли обоснование столь высокой цены».
Настоящие орфанные препараты требуют больших вложений в их исследования и разработку: к примеру, геннотерапевтический «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен) авторства «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics). «Марафон» всего лишь купила результаты проведенных в 1990-х гг. клинических испытаний дефлазакорта, а затем довела их до приемлемого для регулятора вида. Учитывая, что компания является частной, неизвестно, сколько она заплатила за эту информацию или сколько истратила на исследования и разработку. Однако абсолютно ясно, что не было никаких рисков, связанных с коммерциализацией дефлазакорта, поскольку им уже пользуются приблизительно 22% страдающих миодистрофией Дюшенна.
Американские законодатели в письме к Джеффри Аронину (Jeffrey Aronin), исполнительному директору «Марафон», задаются вопросами: связана ли цена «Эмфлазы» с инвестициями компании на его разработку; сколько компания истратила на то, чтобы вывести препарат на рынок; каковы прогнозы прибыли в период семилетней монополии дефлазакорта; есть ли планы, гарантирующие доступность медикамента для пациентов, не располагающих страховкой или застрахованных по плану с высокой безусловной франшизой?
В феврале «Марафон» получила первое письмо от сенаторов (правда, других), которые истребовали от компании подробных объяснений ценообразования «Эмфлазы».
Следует понимать, что два этих запроса являются неофициальными и не предполагающими повестки в суд, поэтому адресат может на них не реагировать.
