«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Воланесорсен против семейной хиломикронемии

Ionis довольна результатами клинических испытаний экспериментального антисмыслового препарата

Схема строения хиломикрона: синим обозначены аполипопротеины, белым в оболочке — фосфолипиды, внутри сферы содержатся холестерин и триглицериды. Изображение: Wikimedia.

«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), уведомила о достижении первичной конечной точки в фазе III APPROACH клинических исследований воланесорсена (volanesorsen) среди пациентов с семейной хиломикронемией (FCS), которая является признаком двух редких форм гиперлипидемий, наследуемых по аутосомно-рецессивному признаку. После трех месяцев терапии препарат-кандидат продемонстрировал в среднем 77-процентное снижение уровня триглицеридов в подгруппе воланесорсена (n=33) в сравнении с 18-процентным увеличением такового в подгруппе плацебо (n=33). Стойкий эффект зафиксирован на 52-й неделе курса.

Между тем подтверждена прямая связь между применением воланесорсена и случаями тромбоцитопении. Другими словами, профиль безопасности экспериментального лекарства омрачен, пусть даже проблема и является управляемой. Воланесорсен, будучи антисмысловым препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. В этом году медикамент должен быть зарегистрирован в США и Европе.

Семейная хиломикронемия — редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом липопротеинлипазы, расщепляющей триглицериды. В итоге в плазме крови фиксируется очень высокий уровень последних, а также хиломикронов — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ