«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), уведомила о достижении первичной конечной точки в фазе III APPROACH клинических исследований воланесорсена (volanesorsen) среди пациентов с семейной хиломикронемией (FCS), которая является признаком двух редких форм гиперлипидемий, наследуемых по аутосомно-рецессивному признаку. После трех месяцев терапии препарат-кандидат продемонстрировал в среднем 77-процентное снижение уровня триглицеридов в подгруппе воланесорсена (n=33) в сравнении с 18-процентным увеличением такового в подгруппе плацебо (n=33). Стойкий эффект зафиксирован на 52-й неделе курса.
Между тем подтверждена прямая связь между применением воланесорсена и случаями тромбоцитопении. Другими словами, профиль безопасности экспериментального лекарства омрачен, пусть даже проблема и является управляемой. Воланесорсен, будучи антисмысловым препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. В этом году медикамент должен быть зарегистрирован в США и Европе.
Семейная хиломикронемия — редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом липопротеинлипазы, расщепляющей триглицериды. В итоге в плазме крови фиксируется очень высокий уровень последних, а также хиломикронов — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.