«Аксиа терапьютикс» (Akcea Therapeutics), принадлежащая «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals), уведомила о достижении первичной конечной точки в фазе III APPROACH клинических исследований воланесорсена (volanesorsen) среди пациентов с семейной хиломикронемией (FCS), которая является признаком двух редких форм гиперлипидемий, наследуемых по аутосомно-рецессивному признаку. После трех месяцев терапии препарат-кандидат продемонстрировал в среднем 77-процентное снижение уровня триглицеридов в подгруппе воланесорсена (n=33) в сравнении с 18-процентным увеличением такового в подгруппе плацебо (n=33). Стойкий эффект зафиксирован на 52-й неделе курса.

Между тем подтверждена прямая связь между применением воланесорсена и случаями тромбоцитопении. Другими словами, профиль безопасности экспериментального лекарства омрачен, пусть даже проблема и является управляемой. Воланесорсен, будучи антисмысловым препаратом, нацелен на уменьшение синтеза печеночного белка аполипопротеина C3 (apo-CIII), играющего центральную роль в регуляции триглицеридов в плазме и влияющего на другие метаболические параметры. В этом году медикамент должен быть зарегистрирован в США и Европе.

Семейная хиломикронемия — редкое генетическое заболевание, связанное с дефицитом липопротеинлипазы, расщепляющей триглицериды. В итоге в плазме крови фиксируется очень высокий уровень последних, а также хиломикронов — липопротеинов, транспортирующих триглицериды из кишечника в печень.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Роман Дмитриев

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Романе и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.