«Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) продала «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт), предназначенный для терапии миодистрофии Дюшенна. Авансом получено 140 млн долларов, обещаны роялти от реализации лекарства (начиная с 2018 года) и однократно 50 млн долларов по мере реализации коммерческих этапов.

Решение принято после того, как «Марафон» столкнулась с жутким недовольством сообщества и правительства США. Действительно, 89 тыс. долларов за годичный курс лечения старым глюкокортикоидом, который десятилетиями доступен в Канаде и Европе по цене в пределах 1 тыс. долларов, — это слишком.

В феврале «Эмфлаза» был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Буквально сразу компания уведомила о приостановке вывода новинки в продажу из-за необходимости утрясти ценовой вопрос. Затем американские сенаторы написали в адрес «Марафон» гневное письмо с требованиями пояснить, чем руководствовалось предприятие, установившее столь возмутительно высокую стоимость на дефлазакорт. Далее фирма получила от других законодателей еще одно послание аналогичного содержания.

«Мосмедпрепараты»

«ПиТиСи» еще не знает, какой по итогам окажется цена на «Эмфлазу».

Покупка дефлазакорта именно «ПиТиСи» понятна. В ее руках находится «Трансларна» (Translarna, аталурен), нацеленный на терапию мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями и разрешенный на территориях Европейского союза, Израиля и Южной Кореи. В США зарегистрироваться пока не удается.

Аталурен относится к восстанавливающим протеины препаратам для страдающих генетическими патологиями, вызванными нонсенс-мутациями. Последние представляют собой изменения в генетическом коде, преждевременно останавливающие синтез незаменимых белков. Аталурен делает рибосомы менее чувствительными к преждевременным стоп-кодонам посредством организации вставки определенных родственных тРНК близ сайта нонсенс-кодонов, тем самым функциональный протеин становится похожим на немутировавший эндогенный.

Рыночная стоимость «ПиТиСи», составлявшая 2,6 млрд долларов в 2015 году, сейчас лежит в пределах 370 млн долларов.

Важная информация
Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.
Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Юлия Стрельцова

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.