«Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals) продала «ПиТиСи терапьютикс» (PTC Therapeutics) препарат «Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт), предназначенный для терапии миодистрофии Дюшенна. Авансом получено 140 млн долларов, обещаны роялти от реализации лекарства (начиная с 2018 года) и однократно 50 млн долларов по мере реализации коммерческих этапов.
Решение принято после того, как «Марафон» столкнулась с жутким недовольством сообщества и правительства США. Действительно, 89 тыс. долларов за годичный курс лечения старым глюкокортикоидом, который десятилетиями доступен в Канаде и Европе по цене в пределах 1 тыс. долларов, — это слишком.
В феврале «Эмфлаза» был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Буквально сразу компания уведомила о приостановке вывода новинки в продажу из-за необходимости утрясти ценовой вопрос. Затем американские сенаторы написали в адрес «Марафон» гневное письмо с требованиями пояснить, чем руководствовалось предприятие, установившее столь возмутительно высокую стоимость на дефлазакорт. Далее фирма получила от других законодателей еще одно послание аналогичного содержания.
«ПиТиСи» еще не знает, какой по итогам окажется цена на «Эмфлазу».
Покупка дефлазакорта именно «ПиТиСи» понятна. В ее руках находится «Трансларна» (Translarna, аталурен), нацеленный на терапию мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями и разрешенный на территориях Европейского союза, Израиля и Южной Кореи. В США зарегистрироваться пока не удается.
Аталурен относится к восстанавливающим протеины препаратам для страдающих генетическими патологиями, вызванными нонсенс-мутациями. Последние представляют собой изменения в генетическом коде, преждевременно останавливающие синтез незаменимых белков. Аталурен делает рибосомы менее чувствительными к преждевременным стоп-кодонам посредством организации вставки определенных родственных тРНК близ сайта нонсенс-кодонов, тем самым функциональный протеин становится похожим на немутировавший эндогенный.
Рыночная стоимость «ПиТиСи», составлявшая 2,6 млрд долларов в 2015 году, сейчас лежит в пределах 370 млн долларов.
