«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) заплатит 160 млн долларов наличными «Кансет фармасьютикалс» (Concert Pharmaceuticals) за права на CTP-656, экспериментальный стимулятор муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). Обещаны еще 90 млн долларов по мере развития проекта. Пероральный препарат-кандидат представляет собой модифицированный вариант «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор) авторства «Вертекс».
Бизнес «Кансет» построен вокруг идеи брать либо уже одобренные, либо изученные медикаменты, а затем видоизменять их, улучшая при помощи химии дейтерия. Последний отличается от водорода наличием дополнительного нейтрона, что наделяет его способностью образовывать более стабильные химические связи с углеродом: они в шесть-девять раз крепче, нежели таковые между водородом и углеродом. Подобная характеристика положительно отражается на метаболизме лекарственного соединения.
Ивакафтор, нацеленный на пациентов с определенными мутацией в гене CFTR, пригоден всего лишь для 4–5% страдающих муковисцидозом. Добавление второго компонента в лице лумакафтора — «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор), таргетированного на более распространенную мутацию F508del, расширяет популяцию до 45%. Ивакафтор усиливает активность белка CFTR на поверхности эпителиальных клеток, а лумакафтор выступает шапероном в процессе укладки белка и увеличивает число CFTR-протеинов, перемещающихся к клеточной поверхности.
