…ориентировано на пациентов с мутацией гена дистрофина, пригодной для терапии посредством пропуска экзона 51.
орфанные заболевания
Оларатумаб как новый препарат против саркомы мягких тканей
«Лартруво», продвигаемый Eli Lilly и ожидаемый к появлению на Западе, намеревается соперничать с трабектедином.
Регуляторные T-клетки справятся с аутоиммунными заболеваниями
Delinia предлагает их нацелить, активировать и усилить, тем самым способствуя поддержанию аутотолерантности и гомеостаза иммунной системы.
Horizon отдала 800 миллионов долларов за Raptor
Портфель готовых и разрабатываемых орфанных препаратов выглядит изрядно привлекательным.
Энасидениб выступит против острого миелоидного лейкоза
Препарат-кандидат, разрабатываемый Agios и Celgene, является ингибитором мутантного фермента изоцитратадегидрогеназы-2.
Proclara задумала многоцелевую терапию болезни Альцгеймера
Экспериментальный препарат исправляет равно как бета-амилоид, так и тау-белок.
Retrophin и Ligand нацелились на фокально-сегментарный гломерулосклероз
Редкое заболевание почек лечится лучше экспериментальным спарсентаном, нежели одобренным ирбесартаном.
Allergan набросилась на RetroSense Therapeutics
…купив этот стартап, который знает, как исцелить пигментный ретинит и макулодистрофию.