Ахондроплазию можно вылечить.
редкие заболевания
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Золгенсма» поможет даже самым тяжелым больным со спинальной мышечной атрофией
Генная терапия продемонстрировала невиданную эффективность лечения.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Vertex: помочь всем больным с муковисцидозом
Необходимо разработать генную терапию муковисцидоза.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Производное марихуаны против фиброзных заболеваний
Ленабасум провалил лечение системной склеродермии.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Генная терапия гемофилии A: гонка за полным излечением
Исцеление гемофилии A подождет до 2022 года.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Аплизна»: новый препарат для лечения нейромиелита зрительного нерва со спектральным расстройством
Viela Bio предложила инебилизумаб, который назначается один раз в полгода.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Эвинакумаб: лечение гомозиготной семейной гиперхолестеринемии
Когда не помогают никакие из существующих липидоснижающих лекарственных препаратов.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна
Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием.