«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.®

Vertex: помочь всем больным с муковисцидозом

Необходимо разработать генную терапию муковисцидоза.

Главное

«Модерна» (Moderna) и «Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) договорились о совместном проекте генной терапии муковисцидоза.

Трехлетнее исследовательское соглашение предусматривает открытие и оптимизацию матричных РНК (мРНК) и липидных наночастиц (LNP), необходимых для доставки генетических инструкций в клетки-мишени легких так, чтобы организовать эндогенный синтез полнофункционального муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) — белка, мутации гена которого являются причиной развития муковисцидоза.

«Модерна» займется вышеуказанными вещами, тогда как «Вертекс» проведет доклиническую и клиническую проверку препаратов-кандидатов, а затем, если всё пойдет успешно, поставит их на коммерческие рельсы. Взамен «Модерна» получит 75 млн долларов авансом, плюс потенциальную сумму до 380 млн долларов по мере прохождения определенных этапов сотрудничества, а также роялти от реализации готовых лекарственных средств.

Подробности

«Вертекс» успешно продвигает четыре таргетных противомуковисцидозных лекарственных средства, которые модулируют (потенцируют и корректируют) белок CFTR и которые охватывают 90% пациентов с этим аутосомно-рецессивным заболеванием. Среди таковых препаратов: «Калидеко» (Kalydeco, ивакафтор), «Оркамби» (Orkambi, лумакафтор + ивакафтор), «Симдеко»/«Симкеви» (Symdeko/Symkevi, тезакафтор + ивакафтор, ивакафтор) и «Трикафта»/«Кафтрио» (Trikafta/Kaftrio, элексакафтор + тезакафтор + ивакафтор, ивакафтор). В 2019 году они совокупно заработали 4 млрд долларов для «Вертекс». В нынешнем 2020-м продажи составят, как прогнозируется, 5,7–5,9 млрд долларов.

К слову, согласно подсчетам Института клинико-экономической экспертизы (ICER), препараты «Вертекс» действительно предоставляют пациентам с муковисцидозом терапевтическую пользу, однако ее уровень не согласован с их стоимостью. Эксперты настаивают на внушительном снижении цены лекарственных средств: к примеру, «Трикафта»/«Кафтрио», как самый сильный медикамент, должен потерять три четверти своей цены. Сейчас он обходится американской системе здравоохранения в более чем 300 тыс. долларов в год на каждого пациента.

Как бы то ни было, приблизительно 10% больных муковисцидозом остаются вне поля действия существующих лекарств, поскольку организм некоторых пациентов вообще не производит CFTR, на который можно было бы хоть как-то положительно повлиять. Вот почему необходимо наладить его эндогенный синтез.

Новый проект генной терапии муковисцидоза предполагает, если упрощенно, доставку в организм генетических инструкций, закодированных синтетическими мРНК и заставляющих клетки легких синтезировать специфические эндонуклеазы (например, Cas9), которые in vivo проводят редактирование генома, чтобы избавить его от мутаций гена CFTR. Для успешной целевой доставки мРНК и их защиты от разрушения они инкапсулированы в оболочку из липидных наночастиц. Лекарственное соединение будет реализовано, скорее всего, в ингаляционной форме: считается, что так наиболее оптимально таргетировать клетки-мишени.

vertex moderna - Vertex: помочь всем больным с муковисцидозом
«Вертекс фармасьютикалс» (Vertex Pharmaceuticals) и «Модерна» (Moderna): две модальности геннотерапевтического лечения муковисцидоза.

В июле 2016 года «Вертекс» впервые подружилась с «Модерна» в стезе генной терапии, дабы разработать вводимые в организм пациентов с муковисцидозом мРНК-инструкции, которые кодируют синтез полнофункционального белка CFTR. В 2019 году партнерство было продлено.

«Вертекс» также поддерживает тесный контакт с «Криспа терапьютикс» (CRISPR Therapeutics), прорабатывая возможность применения технологий генного редактирования в терапии муковисцидоза.

Ну а пока «Вертекс» дожидается регуляторного вердикта в отношении расширения пула пригодных для «Трикафта»/«Кафтрио» пациентов: сейчас препарат дозволено назначать лицам от 12 лет — в ближайшее время его смогут применять больные в возрасте 6–11 лет.

В целом противомуковисцидозный бизнес «Вертекс» изрядно крепок, занимая фактически монопольную позицию: конкуренты, например в лице «ЭббВи» (AbbVie) или «Проутиостейсис терапьютикс» (Proteostasis Therapeutics), весьма далеки до выдачи на-гора чего-либо более-менее путного.

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR