Комбинированное лекарство поможет почти всем пациентам с муковисцидозом.
редкие заболевания
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Фитусиран: универсальное лекарство против гемофилии A и гемофилии B
Подкожная инъекция фитусирана один раз в месяц почти полностью предотвратит кровотечения.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Фьярро»: первое лекарство для лечения опухоли из периваскулярных эпителиоидных клеток
ПЭКома — очень редкий и агрессивный подтип саркомы мягких тканей.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Воксзого»: первое и единственное лекарство против ахондроплазии
Восоритид усилит рост при карликовости.
Posted inНОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Novo Nordisk занялась перспективной РНК-интерференцией
Для этого была куплена Dicerna Pharmaceuticals.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Alltrna: первые в мире лекарства на базе транспортных РНК
Совершенно новая терапевтическая модальность поможет в лечении как редких, так и распространенных болезней.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Aura Biosciences: противораковые вирусоподобные лекарственные конъюгаты
Новый класс лекарственных препаратов с двойным механизмом действия.
Posted inНОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Генная терапия против редких заболеваний
Создан мощный государственно-частный консорциум для ускорения разработки генно-терапевтического лечения орфанных болезней.