«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics)

…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.

…посредством разрабатываемой генной терапии.

…ориентировано на пациентов с мутацией гена дистрофина, пригодной для терапии посредством пропуска экзона 51.