«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Sarepta попробует вылечить всех больных мышечной дистрофией Дюшенна

…посредством разрабатываемой генной терапии.

«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) договорилась с Общенациональной детской больницей штата Огайо о совместной работе над генной терапией, которая поможет в лечении всех пациентов, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Проект, привлекший финансирование в размере 2,2 млн долларов, приступит к фазе I/IIa клинических испытаний в конце текущего года.

Подход опирается на использование гена GALGT2, кодирующего протеин GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза). Поскольку вирусный вектор переносит не ген самого дистрофина, который слишком велик, а ген трансферазы GalNAc, методика позиционируется как «суррогатная» генная терапия. «Сарепта» полагает, что соответствующая сверхэкспрессия белка атрофина окажет такое же положительное воздействие на мышечную функциональность, как в случае экспрессии дистрофина. Дефицит последнего и определяет мышечную дистрофию.

Антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), на который «Сарепта» получила разрешение в сентябре 2016 года (причем без явных доказательств клинической эффективности по части улучшения моторики), предназначен тем пациентам, у которых мутация дистрофина поддается корректировке путем пропуска экзона 51. Популяция таких больных насчитывает лишь 13% страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Стоимость лечения медикаментом находится в пределах 300 тыс. долларов в год.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ