«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) договорилась с Общенациональной детской больницей штата Огайо о совместной работе над генной терапией, которая поможет в лечении всех пациентов, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Проект, привлекший финансирование в размере 2,2 млн долларов, приступит к фазе I/IIa клинических испытаний в конце текущего года.

Подход опирается на использование гена GALGT2, кодирующего протеин GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза). Поскольку вирусный вектор переносит не ген самого дистрофина, который слишком велик, а ген трансферазы GalNAc, методика позиционируется как «суррогатная» генная терапия. «Сарепта» полагает, что соответствующая сверхэкспрессия белка атрофина окажет такое же положительное воздействие на мышечную функциональность, как в случае экспрессии дистрофина. Дефицит последнего и определяет мышечную дистрофию.

Антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), на который «Сарепта» получила разрешение в сентябре 2016 года (причем без явных доказательств клинической эффективности по части улучшения моторики), предназначен тем пациентам, у которых мутация дистрофина поддается корректировке путем пропуска экзона 51. Популяция таких больных насчитывает лишь 13% страдающих мышечной дистрофией Дюшенна. Стоимость лечения медикаментом находится в пределах 300 тыс. долларов в год.

Важная информация

Mosmedpreparaty.ru — энциклопедический веб-ресурс о мире лекарств, специализированная научно-исследовательская и справочно-информационная аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты», таргетированная на ключевые события глобальной отрасли фармации, биотехнологий, медицины и здравоохранения.

  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой или продвижением лекарственных препаратов, методов лечения, медицинских услуг.
  • Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-просветительский и ознакомительный характер.
  • Медицинская информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств.
  • Медицинская информация, содержащаяся на Mosmedpreparaty.ru, не предназначена для использования в качестве замены консультации со специалистом в области здравоохранения.
  • Ничто на Mosmedpreparaty.ru не должно истолковываться как предоставление медицинского совета или рекомендации и не может служить основанием для принятия каких-либо решений или осуществления каких-либо действий без участия специалиста в области здравоохранения.

Присутствие на веб-ресурсе Mosmedpreparaty.ru и ознакомление с его содержимым означает, что вы прочитали «Пользовательское соглашение» и приняли его условия.

Научный эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.
Дополнительная информация о Юлии и ее контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Leave a comment

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Перед тем, как что-либо спрашивать, рекомендуем ознакомиться с информацией в разделе «Вопросы и ответы», в котором мы отвечаем на частые вопросы, в том числе касающиеся лекарств и лечения. Пожалуйста, цените свое и наше время.

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *