«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) оформила партнерское соглашение с «Майонексус терапьютикс» (Myonexus Therapeutics) на предмет разработки генной терапии для лечения пяти различных форм дистрофии Лейдена (LGMD, тазово-плечевая мышечная дистрофия, конечностно-поясная мышечная дистрофия). Речь идет о гетерогенной группе редких наследственных заболеваний, которые характеризуются прогрессирующей миодистрофией, преимущественно поражающей мышцы тазового и плечевого поясов. Патология приводит к полной утрате способности передвигаться через 20–30 лет после манифестации заболевания. Инициатива — первая, когда «Сарепта» решилась выйти за пределы мышечной дистрофии Дюшенна, на которой она и была исключительно сосредоточена.
Самой развитой программой «Майонексус» является MYO-101, предназначенный для терапии аутосомно-рецессивной дистрофии Лейдена подтипа 2E (LGMD2E), также известной как бета-саркогликанопатия. Это тяжелая и инвалидизирующая форма заболевания с прогрессирующей потерей мышечных волокон, воспалением и замещением мышечной ткани на жировую и соединительную. MYO-101 осуществляет вирус-векторный перенос гена (SGCB), кодирующего белок бета-саркогликан, необходимый для восстановления функционирования дистрогликанового комплекса. Клинические испытания фазы I/IIa начнутся в середине текущего года.
На конвейере «Майонексус» также находятся MYO-102, MYO-103, MYO-201 и MYO-301, ориентированные на ведение других подтипов аутосомно-рецессивной дистрофии Лейдена — 2D, 2C, 2B и 2L. Генотерапевтические препараты нацелены на усиление экспрессии генов, кодирующих альфа-саркогликан, гамма-саркогликан, дисферлин и аноктамин 5 соответственно.
