«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.

Изображение: Sciencepics/Shutterstock.

Коротко

  • «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) намеревается до конца текущего года подать в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявку на регистрацию экспериментального голодирсена (golodirsen). Этот антисмысловой морфолинофосфородиамидатный олигомер (PMO) предназначен для терапии мышечной дистрофии Дюшенна среди пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, поддающейся корректировке посредством пропуска экзона 53. Таких больных насчитывается приблизительно 8% от общей популяции.
  • Голодирсен, являясь структурным аналогом ДНК, связывается с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина, реализуя его пропуск в ходе процессинга мРНК и тем самым обеспечивая синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина, которого критически мало в случае мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание переходит в менее тяжелую форму дистрофинопатии, фенотипически подобную на мышечную дистрофию Беккера.
  • На рынке голодирсен появится, очевидно, в конце 2019 года — начале 2020-го.

Подробности

«Сарепта» надеется на ускоренное одобрение голодирсена, причем на основе суррогатной конечной точки клинических испытаний, заявленной увеличением уровня дистрофина. Во-первых, в сентябре 2016 года FDA одобрило «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен), ориентированный на терапию миодистрофии Дюшенна посредством пропуска экзона 51 (приблизительно 13% пациентов). Регулятор выдал разрешение без явных доказательств клинической эффективности по части улучшения моторики, без контрольной группы плацебо, с весьма скромным числом испытуемых. Некоторые критики даже называли его «изящным с научной точки зрения плацебо».

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ