«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.

«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) оформила соглашение с некоммерческой французской «Дженетон» (Généthon), занимающейся научно-исследовательскими проектами лечения орфанных генетических заболеваний. Речь идет об экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна на основе вирусного вектора, несущего корректный ген микро- или мини-дистрофина, — «Дженетон» уже доказала ее эффективность на животных моделях. При этом можно говорить о потенциальной применимости лечения ко всем пациентам с этим нейромышечным заболеванием.

В сентябре 2016 года «Сарепта» получила регуляторное разрешение на антисмысловой морфолиновый олигонуклеотид «Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен). Препарат предназначен тем пациентам, у которых мутация дистрофина поддается корректировке путем пропуска экзона 51. Популяция таких больных насчитывает лишь 13% страдающих мышечной дистрофией Дюшенна.

В январе «Сарепта» договорилась с Общенациональной детской больницей штата Огайо о совместной работе над так называемой суррогатной генотерапии на базе вирус-векторного переноса гена GALGT2, кодирующего протеин GalNAc (бета 1,4-N-ацетилгалактозамин галактозилтрансфераза), сверхэкспрессия которого обеспечивает угнетение некорректного функционирования мышечных волокон и нивелирование эффекта дистрофического фенотипа — за счет стимулирования повышенной экстрасинаптической активации атрофина, подменяющего собой недостаточность дистрофина, ответственную за мышечную дистрофию Дюшенна.

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ