1 Novartis будет торговать генотерапией «Лукстурна» за пределами США
«Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) разрешила «Новартис» (Novartis) заняться коммерциализацией «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек) за пределами США. В декабре 2017 года Соединенные Штаты одобрили этот первый в стране генотерапевтический препарат, который предназначен для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65. Швейцарский фармгигант заплатит «Спарк» авансом 105 млн долларов и еще 65 млн долларов по мере достижения определенных результатов (включая регистрацию в Европе, которая ожидается в третьем квартале), а также будет отчислять роялти от реализации. Стоимость одной инъекции «Лукстурна» составляет 425 тыс. долларов, однако сумма уменьшается, если медикамент не покажет должной эффективности.
2 Menlo Therapeutics вышла на биржу
«Менлоу терапьютикс» (Menlo Therapeutics) вышла на американскую биржу NASDAQ, проведя процедуру первичного размещения акций (IPO) на сумму 119 млн долларов. Инвесторам предложен экспериментальный серлопитант (serlopitant) — низкомолекулярный высокоизбирательный антагонист рецептора нейрокинина 1 (NK1), или тахикининового рецептора 1 (TACR1). Лекарственное соединение, в декабре 2012 года за 1 млн долларов лицензированное у «Мерк и Ко» (Merck & Co.), разрабатывалось последней для терапии алкогольной зависимости и гиперактивности мочевого пузыря. «Менлоу», однако, изучает серлопитант для лечения зуда, ассоциированного с узловатой почесухой, атопическим дерматитом или псориазом. Соответствующие заявки на регистрацию планируются к подаче в 2020 году. Препарат-кандидат также проверяется против рефрактерного хронического кашля — того, который не проходит после более чем восьми недель терапии любой его причины. По достижении определенных этапов «Мерк и Ко» получит еще 3 млн долларов.
3 Эзутромид против мышечной дистрофии Дюшенна
Британская «Саммит терапьютикс» (Summit Therapeutics) поделилась промежуточными 24-недельными результатами клинических испытаний PhaseOut DMD фазы II экспериментального эзутромида (ezutromid) на пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна. Низкомолекулярный эзутромид модулирует атрофин, дабы за счет усиления его экспрессии подменить генетическую недостаточность дистрофина, ответственную за это заболевание. В биоптатах продемонстрировано в среднем 23-процентное уменьшение развивающегося миозина как биомаркера мышечных повреждений. У две трети пациентов (n=14/22) зафиксировано снижение развивающегося миозина, причем у пяти из них падение превысило 40%. Отмечено в среднем 7-процентное повышение уровня интенсивности атрофина. Итоговые данные исследований будут готовы в третьем квартале.
4 Европа не захотела идебенон для симптоматической терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Швейцарская «Сантера фармасьютикалс» (Santhera Pharmaceuticals) уверена, что Комитет по лекарственным препаратам для медицинского применения (CHMP) при Европейском агентстве по лекарственным средствам (EMA) вновь откажет в регистрации препарата «Раксон» (Raxone, идебенон), предназначенного для замедления снижения респираторной функции у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, не принимающих глюкокортикостероиды. Котировки компании потеряли треть. В сентябре 2017 года Европейский союз отверг «Раксон», в июле 2016-го это же сделали Соединенные Штаты ввиду недостаточной эффективности. «Раксон» впрочем, разрешен в Европе для терапии врожденной атрофии зрительного нерва Лебера (LHON). Идебенон, представляющий собой синтетический короткоцепочечный бензохинон и кофактор фермента НАДФ(Н) хинон оксидоредуктазы 1 (NQO1), стимулирует митохондриальный транспорт электронов, сокращает концентрацию и утилизирует активные формы кислорода, восполняет уровни клеточной энергии.
5 Allergan, возможно, купит KaNDy Therapeutics
«Аллерган» (Allergan), согласно отраслевым слухам, собирается купить британскую «Канди терапьютикс» (KaNDy Therapeutics), занимающуюся женским здоровьем. Сумма сделки может составить свыше 400 млн долларов авансом плюс выплаты по мере реализации проекта. Компания разрабатывает NT-814 — готовящийся перейти к клиническим испытаниям фазы IIb двойной антагонист рецепторов нейрокинина 1 и 3 (NK1 и NK3) для негормональной терапии умеренно-тяжелых постменопаузальных вазомоторных симптомов (PMVMS), характеризующихся приливами к лицу и шее и нарушением сна. «Канди» была запущена в сентябре 2017 года, когда «Нерри терапьютикс» (NeRRe Therapeutics), сама в ноябре 2012 года вышедшая из стен «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline), решила оптимизировать свой экспериментальный конвейер за счет создания нового предприятия. В руках «Нерри» находится прототипный орвепитант (orvepitant) — антагонист рецептора NK1, изучаемый в терапии хронического рефрактерного кашля и хронического зуда.
