«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

«Лукстурна»: первая настоящая генотерапия

Соединенные Штаты открыли новую страницу развития отрасли фармации и биотехнологий.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило «Лукстурна» (Luxturna, воретиген непарвовек), первый в стране генотерапевтический препарат. Новинка разработана «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics) для лечения потери зрения из-за наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65. Регулятор вынес положительный вердикт на месяц раньше предполагавшегося срока рассмотрения регистрационного досье.

Наследственные заболевания сетчатки — обширная группа патологий, связанных с мутациями одного и больше различных генов, которых на сегодня насчитывается свыше 220. Мутировавший ген RPE65 имеет отношение к нескольким типам дистрофии сетчатки, включая три клинические подгруппы, известные как врожденный амавроз Лебера типа 2, пигментный ретинит типа 20 и некоторые формы ранней дистрофии сетчатки. Данная мутация ответственна за 7–9% случаев первого заболевания и 1–2% — второго.

Пациенты сталкиваются с нарушением сумеречного зрения (никталопия), неспособностью видеть или различать объекты при тусклом освещении, непроизвольными движениями глаз (нистагм). Заболевание обычно проявляется в детском возрасте, по мере его прогрессирования развивается потеря периферического и центрального зрения, затем наступает полная слепота.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ