мышечная дистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»
…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна
Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.
Wave Life Sciences: инновационные олигонуклеотиды против неврологических заболеваний
Придумано, как создавать весьма эффективные лекарства против серьезных патологий центральной нервной системы.
Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта
Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт
Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена
Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон
Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».
Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна
Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна
…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
«Эмфлаза» наконец-то определился с ценой
Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.
