Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
Тема: мышечная дистрофия Дюшенна
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна
Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Виондис 53»: новое лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Голодирсен осуществляет пропуск экзона 53 гена дистрофина.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Bилтоларсен: следующий препарат против мышечной дистрофии Дюшенна
Японцы, возможно, опередят Sarepta Therapeutics и ее голодирсен.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
CAP-1002: успешная клеточная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Донорские клетки кардиосферного происхождения — новая надежда.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Миодистрофия Дюшенна: дефлазакорт снизил планку возраста
Почти бесполезный кортикостероид отныне можно применять от двух лет.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»
…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна
Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.