мышечная дистрофия Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»
…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна
Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.
Wave Life Sciences: инновационные олигонуклеотиды против неврологических заболеваний
Придумано, как создавать весьма эффективные лекарства против серьезных патологий центральной нервной системы.
Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта
Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт
Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена
Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон
Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».
Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна
Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна
…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
«Эмфлаза» наконец-то определился с ценой
Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.
У «Эмфлазы» нет коммерческого будущего
Терапия миодистрофии Дюшенна сделает выбор в пользу копеечного преднизона.
Bristol-Myers Squibb заработает миллиард на сделках с Biogen и Roche
…благодаря продаже двух экспериментальных препаратов против прогрессирующего супрануклеарного пареза взора, болезни Альцгеймера и миодистрофии Дюшенна.
Marathon избавилась от проблемного «Эмфлаза»
Покупателем спорного по цене дефлазакорта выступила PTC Therapeutics.
«Эмфлаза» вновь попал под огонь разбирательств
Американские сенаторы требуют объяснений у Marathon Pharmaceuticals, которая зарядила 89 тыс. долларов за дефлазакорт.
Аталурен уступил муковисцидозу
«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.
Сенаторы осудили высокую стоимость «Эмфлазы»
Американские законодатели выступили против суммы в 89 тыс. долларов за годичный курс дефлазакорта.
Появление «Эмфлазыа» откладывается
Marathon Pharmaceuticals притормозила с американским запуском дефлазакорта для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Эмфлаза» против миодистрофии Дюшенна
Marathon Pharmaceuticals получила регуляторное разрешение на глюкокортикостероид дефлазакорт.
Перспективы лечения мышечной дистрофии Дюшенна стали туманными
Catabasis сообщила о провале эдасалонексента.
Эдасалонексент: будущая панацея против мышечной дистрофии Дюшенна
Catabasis доказала эффективность ингибирующего воздействия салициловой и докозогексановой кислот на транскрипционный фактор NF-ϰB.
Sarepta попробует вылечить всех больных мышечной дистрофией Дюшенна
…посредством разрабатываемой генной терапии.
«Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна
…ориентировано на пациентов с мутацией гена дистрофина, пригодной для терапии посредством пропуска экзона 51.
Editas займется генной терапией наследственных заболеваний сетчатки
Adverum предоставит технологию аденовирусных векторов.
Pfizer сконцентрировала усилия на генотерапии
Американский гигант обзавелся Bamboo Therapeutics, которая целиком обошлась в немногим менее 700 млн долларов.
