мышечная дистрофия Дюшенна

«Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен).

Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»

…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.

Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
«Солид байосайенсиз» (Solid Biosciences).

Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна

Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.

Wave Life Sciences: инновационные олигонуклеотиды против неврологических заболеваний

Придумано, как создавать весьма эффективные лекарства против серьезных патологий центральной нервной системы.

Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна

В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
«Кариофарм терапьютикс» (Karyopharm Therapeutics).

Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта

Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
«Трансларна» (Translarna, аталурен).

Аталурен, да успокойся ты уже

Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна».

Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
«Трансларна» (Translarna, аталурен).

Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена

Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
«Раксон» (Raxone, идебенон).

Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон

Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».

Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна

Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).

У Sarepta новый начальник

Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Дженетон» (Généthon).

Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

«Эмфлаза» наконец-то определился с ценой

Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

У «Эмфлазы» нет коммерческого будущего

Терапия миодистрофии Дюшенна сделает выбор в пользу копеечного преднизона.