мышечная дистрофия Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена

Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
«Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен).

Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»

…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.

Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
«Солид байосайенсиз» (Solid Biosciences).

Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна

Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.

Wave Life Sciences: инновационные олигонуклеотиды против неврологических заболеваний

Придумано, как создавать весьма эффективные лекарства против серьезных патологий центральной нервной системы.

Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна

В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
«Кариофарм терапьютикс» (Karyopharm Therapeutics).

Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта

Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
«Трансларна» (Translarna, аталурен).

Аталурен, да успокойся ты уже

Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна».

Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт

Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
«Трансларна» (Translarna, аталурен).

Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена

Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
«Раксон» (Raxone, идебенон).

Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон

Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».

Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна

Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).

У Sarepta новый начальник

Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Дженетон» (Généthon).

Sarepta нарастила усилия против мышечной дистрофии Дюшенна

…договорившись с французской Généthon на предмет вирус-векторного переноса корректного гена микро- или мини-дистрофина.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

«Эмфлаза» наконец-то определился с ценой

Дефлазакорт для американских пациентов с миодистрофией Дюшенна встанет в большую копеечку.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

У «Эмфлазы» нет коммерческого будущего

Терапия миодистрофии Дюшенна сделает выбор в пользу копеечного преднизона.
«Бристол-Майерс Сквибб» (Bristol-Myers Squibb).

Bristol-Myers Squibb заработает миллиард на сделках с Biogen и Roche

…благодаря продаже двух экспериментальных препаратов против прогрессирующего супрануклеарного пареза взора, болезни Альцгеймера и миодистрофии Дюшенна.
Дефлазакорт (deflazacort).

Marathon избавилась от проблемного «Эмфлаза»

Покупателем спорного по цене дефлазакорта выступила PTC Therapeutics.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

«Эмфлаза» вновь попал под огонь разбирательств

Американские сенаторы требуют объяснений у Marathon Pharmaceuticals, которая зарядила 89 тыс. долларов за дефлазакорт.
Аталурен (ataluren).

Аталурен уступил муковисцидозу

«Трансларна», одобренный в Европе для терапии мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутациями, провалился в испытаниях против муковисцидоза.
Берни Сандерс (Bernie Sanders) и Элайджа Каммингс (Elijah Cummings).

Сенаторы осудили высокую стоимость «Эмфлазы»

Американские законодатели выступили против суммы в 89 тыс. долларов за годичный курс дефлазакорта.
«Марафон фармасьютикалс» (Marathon Pharmaceuticals).

Появление «Эмфлазыа» откладывается

Marathon Pharmaceuticals притормозила с американским запуском дефлазакорта для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
«Эмфлаза» (Emflaza, дефлазакорт).

«Эмфлаза» против миодистрофии Дюшенна

Marathon Pharmaceuticals получила регуляторное разрешение на глюкокортикостероид дефлазакорт.
«Катабасис фармасьютикалс» (Catabasis Pharmaceuticals).

Перспективы лечения мышечной дистрофии Дюшенна стали туманными

Catabasis сообщила о провале эдасалонексента.
Эдасалонексент (edasalonexent).

Эдасалонексент: будущая панацея против мышечной дистрофии Дюшенна

Catabasis доказала эффективность ингибирующего воздействия салициловой и докозогексановой кислот на транскрипционный фактор NF-ϰB.
«Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics).

Sarepta попробует вылечить всех больных мышечной дистрофией Дюшенна

…посредством разрабатываемой генной терапии.
«Эксондис 51» (Exondys 51, этеплирсен).

«Эксондис 51»: лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна

…ориентировано на пациентов с мутацией гена дистрофина, пригодной для терапии посредством пропуска экзона 51.
«Эдитас медисин» (Editas Medicine).

Editas займется генной терапией наследственных заболеваний сетчатки

Adverum предоставит технологию аденовирусных векторов.

Pfizer сконцентрировала усилия на генотерапии

Американский гигант обзавелся Bamboo Therapeutics, которая целиком обошлась в немногим менее 700 млн долларов.