Пероральный гивиностат сдерживает прогрессирование миодистрофии Дюшенна.
мышечная дистрофия Дюшенна
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Dyne Therapeutics: лечение миодистрофии Дюшенна и миотонической дистрофии
Новый виток борьбы с редкими генетическими заболеваниями, затрагивающими мышечную систему.
Posted inВАЖНОЕ, РЕГУЛЯТОРЫ, СТАТЬИ
«Элевидис»: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Одно вливание деландистрогена моксепарвовека — для исправления генетического дефекта при миодистрофии Дюшенна.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Renagade Therapeutics: на пути к абсолютным РНК-лекарствам
Универсальная терапевтическая РНК-модальность против совершенно любых болезней.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Capricor Therapeutics: клеточная терапия запущенной мышечной дистрофии Дюшенна
Клетки кардиосферного происхождения — попытка замедлить прогрессирование миодистрофии Дюшенна.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна
Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Виондис 53»: новое лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Голодирсен осуществляет пропуск экзона 53 гена дистрофина.