Клетки кардиосферного происхождения — попытка замедлить прогрессирование миодистрофии Дюшенна.
мышечная дистрофия Дюшенна
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Амондис 45»: новое лекарство от мышечной дистрофии Дюшенна
Касимерсен ориентирован на терапевтический пропуск экзона 45 мутантного гена дистрофина.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Вилтепсо»: новое лекарство против мышечной дистрофии Дюшенна
Вилтоларсен подходит определенной популяции пациентов с этим нейромышечным заболеванием.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Виондис 53»: новое лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Голодирсен осуществляет пропуск экзона 53 гена дистрофина.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Bилтоларсен: следующий препарат против мышечной дистрофии Дюшенна
Японцы, возможно, опередят Sarepta Therapeutics и ее голодирсен.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
CAP-1002: успешная клеточная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
Донорские клетки кардиосферного происхождения — новая надежда.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Миодистрофия Дюшенна: дефлазакорт снизил планку возраста
Почти бесполезный кортикостероид отныне можно применять от двух лет.
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Европа не хочет одобрять «Эксондис 51»
…неоднозначное лекарство для терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Голодирсен: второй препарат для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
Sarepta верно движется к тому, чтобы подключить новых пациентов.
НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Проблемы генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна
Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.
БИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Wave Life Sciences: инновационные олигонуклеотиды против неврологических заболеваний
Придумано, как создавать весьма эффективные лекарства против серьезных патологий центральной нервной системы.
БИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Solid Biosciences: генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна
В попытках исцелить пока неизлечимое и смертельно опасное генетическое заболевание.
НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
Biogen проверит избирательный ингибитор ядерного экспорта
Karyopharm предоставила экспериментальный антагонист экспортина 1 для терапии неврологических и аутоиммунных воспалительных заболеваний.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Аталурен, да успокойся ты уже
Соединенные Штаты в очередной раз отвергли «Трансларна».
КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Голодирсен и миодистрофия Дюшенна: хорошо идёт
Sarepta Therapeutics довольна экспериментальной антисмысловой терапией мышечной дистрофии Дюшенна с пропуском экзона 53.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мышечная дистрофия Дюшенна останется без аталурена
Есть мнение, что модулятор транскрипции «Трансларна» попросту не работает.
ВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Мышечная дистрофия Дюшенна не приняла идебенон
Европейский регулятор отказал Santhera с ее «Раксоном».
ВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Экспериментальный голодирсен справился с мышечной дистрофией Дюшенна
Sarepta Therapeutics разработала корректировку мутации гена дистрофина с пропуском экзона 53.
КАДРЫ, НОВОСТИ
У Sarepta новый начальник
Дуглас Ингрэм, выходец из Allergan, возглавил компанию, вплотную занимающуюся вопросами терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
