«Овид терапьютикс» (Ovid Therapeutics) и «НьюропойнтДиЭкс» (NeuroPointDX) объединили силы, чтобы бросить вызов редкой генетической аномалии — синдрому Ангельмана. Эта неврологическая патология, также известная как синдром счастливой куклы, характеризуется задержкой психического развития, нарушением сна, припадками, хаотическими движениями, частым смехом или улыбками, поведением полностью счастливого человека. Распространенность заболевания лежит в пределах одного-двух случаев на 10 тыс. человек.
«Овид» разрабатывает экспериментальный габоксадол (gaboxadol), высокоселективный агонист δ-субъединицы ГАМКA-рецептора, лицензированный у «Лундбек» (Lundbeck) в 2015 году и таргетированный на улучшение симптоматики равно как синдрома Ангельман, так и синдрома ломкой X-хромосомы (синдрома Мартина — Белл) за счет восстановления тонического торможения.
«НейропойнтДиЭкс» предоставит доступ к фирменной метаболомной платформе для поиска новых биомаркеров. Биотехнология будет использована для выявления различий между детьми с нормальным развитием и нарушениями аутистического спектра, а также между подгруппами последних. Метаболомика способна идентифицировать даже незначительные изменения в низкомолекулярных соединениях, задействованных в метаболизме пациентов.
-
Уведомление: Дайджест фармы и биотеха #25: синдром Ангельмана, «Козэнтикс» в лечении псориаза волосистой части головы, каннабидиварин уступил фокальной
