Нарушение метаболизма меди попробуют вылечить генной терапией.
орфанные заболевания
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Vertex и сложный выбор тройного лечения муковисцидоза
Дилемма выбора между двумя одинаково эффективными CFTR-модуляторами.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
РНК-интерференция против острой печеночной порфирии
Alnylam готовится к запуску гивосирана, но без проблем не обходится.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Biogen подарила себе генную терапию редких офтальмологических заболеваний
За приобретение Nightstar Therapeutics выложено почти 880 миллионов долларов.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Успешная генотерапия дистрофии Лейдена
…привела к тому, что Sarepta Therapeutics купила Myonexus Therapeutics.
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Множественная миелома наказала Karyopharm
Экспериментальный селинексор не особо эффективен и явно небезопасен.
Posted inНОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Ipsen купит Clementia Pharmaceuticals
Французское фармпредприятие заинтересовалось лечением прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Stealth BioTherapeutics и лечение митохондриальных заболеваний
Помогут стабилизаторы кардиолипина.
