Французская «Ипсен» (Ipsen) купит канадскую «Клементиа фармасьютикалс» (Clementia Pharmaceuticals), занимающуюся лечением редких заболеваний. Поглощение обойдется в 1,31 млрд долларов. Сделка будет закрыта во втором квартале.

Основным активом «Клементиа» является экспериментальный паловаротен (palovarotene), пероральный избирательный агонист гамма-рецептора ретиноевой кислоты (RARγ), изучаемый в терапии прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии и множественной остеосаркомы — двух чрезвычайно редких патологий, сопровождающихся эктопическим разрастанием костной ткани. В настоящее время нет специфических лекарственных средств против этих болезней.

«Клементиа фармасьютикалс» (Clementia Pharmaceuticals).Паловаротен лицензирован у «Рош» (Roche), исследовавшей его в лечении хронической обструктивной болезни легких (ХОБЛ). Молекула ингибирует вторичные системы мессенджеров в сигнальном пути костного морфогенетического белка (BMP), способствующего образованию костной ткани.

При прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии рецептор I типа активина A (ACVR1), также известный как активиноподобная киназа 2 (ALK2), вовлеченный в BMP-путь, находится в гиперактивном состоянии из-за мутации соответствующего гена, что результирует в виде каскада событий, индуцирующих характерную для заболевания гетеротопическую оссификацию (ненормальный рост костной ткани в мышцах, сухожилиях и связках), когда соединительная ткань превращается во вторичный скелет.

Ipsen купит Clementia Pharmaceuticals
Механизм действия паловаротена (palovarotene).

Что показательно, терапевтическое действие паловаротена сохраняется и после его отмены. Есть мнение, что RARγ-агонист возвращает дифференцировку индуцированных мезенхимальных стволовых клеток обратно к нескелетным мягким тканям.

При множественной остеосаркоме наблюдается развитие многочисленных доброкачественных костно-хрящевых масс (экзостозов), поражающих длинные трубчатые кости пояса нижних и верхних конечностей. Причиной является мутация экзостина 1, 2 или 3 (EXT1, EXT2 или EXT3): недостаточность синтеза гепарансульфата (HS) приводит к росту биоактивности BMP с усиленной сигнализацией Smad1/5/8.

Ipsen купит Clementia Pharmaceuticals
Экспериментальный конвейер «Клементиа фармасьютикалс» (Clementia Pharmaceuticals).

«Клементиа» намеревается во втором полугодии подать в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) заявку на регистрацию паловаротена. Появление на рынке ожидается в середине 2020 года.

Алексей Губарев

Бизнес-эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация об Алексее и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.