«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.®
Мы всё делаем через мозг.®

Biogen подарила себе генную терапию редких офтальмологических заболеваний

За приобретение Nightstar Therapeutics выложено почти 880 миллионов долларов.

«Байоджен» (Biogen) купит британскую «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics), занимающуюся генной терапией наследственных заболеваний сетчатки. Сумма сделки составляет 877 млн долларов наличными. Поглощение, которое вполне себе укладывается в стратегию развития «Байоджен» в стезе нейронаук, должно завершиться к середине текущего года.

Покупка «Найтстар» стала очередным подтверждением, что игроки «Большой фармы» со всей ясностью осознали перспективность генной терапии. Что говорить, если в конце февраля «Рош» (Roche) выложила 4,8 млрд долларов за «Спарк терапьютикс» (Spark Therapeutics), которая обогатила экспертизу швейцарского фармгиганта в том числе в направлении гемофилии.

На экспериментальном конвейере «Найтстар» собрано семь генотерапевтических препаратов-кандидатов, два из которых находятся на стадии клинических испытаний.

nightstar therapeutics pipeline - Biogen подарила себе генную терапию редких офтальмологических заболеваний
Конвейер экспериментальных препаратов «Найтстар терапьютикс» (Nightstar Therapeutics).

Основным активом «Найтстар» является NSR-REP1, предназначенный для лечения хороидеремии — редкого (1 случай на 50 тыс. человек), дегенеративного, X-сцепленного наследственного заболевания сетчатки, в конечном итоге приводящего к слепоте и не располагающего никакими эффективными лекарственными средствами. NSR-REP1, который вводится субретинально, представляет собой аденовирусный вектор, несущий рекомбинантную человеческую комплементарную ДНК (cDNA), кодирующую Rab-спутниковый белок 1 (REP-1). Недостаточность этого белка, отвечающего за внутриклеточный транспорт протеинов, приводит к нарушению вывода продуктов распада из клеток пигментного эпителия сетчатки и фоторецепторов, что результирует смертью первых и атрофией вторых.

Клинические испытания NCT01461213 фазы I/II (нерандомизированные, открытые) продемонстрировали существенное замедление снижения остроты зрения и даже его улучшение у некоторых пациентов с хороидеремией: во всяком случае, наблюдения в течение двух лет после однократной инъекции NSR-REP1 засвидетельствовали сохранение остроты зрений у 90% больных. Во второй половине 2020 года будут готовы результаты регистрационных клинических исследований STAR (NCT03496012) фазы III (рандомизированных, открытых, проспективных).

Генотерапией хороидеремии занимаются и другие игроки фармотрасли — например, «Джонсон энд Джонсон» (Johnson & Johnson) в партнерстве с «Мейраджитиэкс» (MeiraGTx), — но «Найтстар», похоже, первой предложит коммерческий препарат.

selected gene therapies for eye diseases - Biogen подарила себе генную терапию редких офтальмологических заболеваний
Некоторые генотерапевтические препараты для лечения офтальмологических заболеваний. Изображение: Vantage/EvaluatePharma.

«Найтстар» также разрабатывает генотерапевтический NSR-RPGR, ориентированный на лечение X-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) — редкого (1 случай на 40 тыс. человек), дегенеративного, X-сцепленного наследственного заболевания сетчатки, являющегося одной из самых тяжелых форм пигментного ретинита (PR) как группы врожденных патологий сетчатки, по итогам результирующего слепотой и против которого нет никаких специфических препаратов. NSR-RPGR доставляет корректную копию гена, кодирующего регулятор ГТФазы пигментного ретинита (RPGR) — этот белок, с потерей функции которого сталкивается до 70% пациентов с диагнозом XLRP, жизненно необходим для поддержания фоторецепторных клеток. NSR-RPGR изучается в клинических испытаниях XIRIUS (NCT03116113) фазы I/II (нерандомизированных, открытых): зафиксированы обнадеживание промежуточные результаты.

На экспериментальном конвейере «Найтстар» есть и другие генотерапевтические проекты, в том числе нацеленные на лечение болезни Штаргардта (наследственная юношеская макулодистрофия) — NSR-ABCA4, вителлиформной макулярной дистрофии Беста (болезнь Беста) — NSR-BEST1, различных генетических форм пигментного ретинита — NSR-CNTF, NSR-OPN4 и NSR-RHO.

Следует понимать, что генотерапия не всегда оказывается безоговорочно успешной. Так, в декабре 2018 года «Байоджен» разорвала соглашение с «Аплайд джинетик текнолоджис» (Applied Genetic Technologies, AGTC), после того как экспериментальный rAAV2tYF-CB-hRS1, проверенный в клинических испытаниях NCT02416622 фазы I/II, не показал терапевтической активности при X-сцепленном ретиношизисе (наследственное расщепление нейросенсорных слоев сетчатки, XLRS) ввиду мутации гена ретиношизина 1 (RS1).

НЕ ПРОХОДИТЕ МИМО

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ GDPR