«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

РНК-интерференция против острой печеночной порфирии

Alnylam готовится к запуску гивосирана, но без проблем не обходится.

Изображение: nobeastsofierce/Shutterstock.

Коротко

  • «Алнайлам фармасьютикалс» (Alnylam Pharmaceuticals) объявила об успешности опорных клинических испытаний проверивших безопасность и эффективность экспериментального гивосирана (givosiran), предназначенного для лечения острой печеночной порфирии. В середине текущего года в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) будет отправлено регистрационное досье. Коммерческий запуск гивосирана должен состояться в начале 2020 года.
  • Острая печеночная порфирия (AHP) — семейство редких генетических метаболических заболеваний, характеризующихся жизнеугрожающими приступами и инвалидизирующими симптомами. AHP классифицируется на четыре подтипа сообразно определенному генетическому дефекту, приводящему к недостаточности одного из ферментов, которые участвуют в биосинтезе гема:
  • острая интермиттирующая (перемежающаяся) порфирия (AIP), как самая частая форма AHP, — дефицит гидроксиметилбилансинтазы (HMBS);
  • наследственная копропорфирия (HCP) — дефицит копропорфиногеноксидазы (CPOX);
  • вариегатная (смешанная) порфирия (VP) — дефицит протопорфиногеноксидазы (PPOX);
  • порфирия, обусловленная дефицитом дегидратазы аминолевулиновой кислоты (ALAD) [ADP].

РНК-интерференция против острой печеночной порфирии

  • Неспецифичность признаков и симптомов острой печеночной порфирии ассоциирована с неправильным диагностированием: пациентам могут ставить диагнозы синдрома раздраженного кишечника, аппендицита, фибромиалгии, эндометриоза. В итоге люди остаются без надлежащего лечения вплоть до полутора десятков лет. Длительное течение AHP отражается такими осложнениями, как хроническая нейропатическая боль, гипертония, хроническая болезнь почек, а также поражением печени, включая перенасыщение железом, фиброз, цирроз и гепатоцеллюлярную карциному.

Подробности

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, транслируемая Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решений о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ