И для этого будет поглощена Spark Therapeutics.
орфанные заболевания
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, НОВОСТИ
Gossamer Bio: аутоиммунная попытка
Биотехнологический стартап собрал свыше четверти миллиарда долларов.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Alector: микроглиальная иммунотерапия против болезни Альцгеймера
Прорабатываются терапевтические подходы, отличные от традиционной элиминации нейротоксичного бета-амилоида.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
uniQure: успехи генной терапии тяжелой гемофилии B
Одна инъекция может навсегда вылечить это инвалидизирующее гематологическое заболевание.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Кабливи»: лечение приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуры
Sanofi выпустила каплацизумаб, полученный благодаря поглощению Ablynx.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Neurocrine и Voyager: генная терапия болезни Паркинсона
Моногенность нейродегенеративных заболеваний — залог успеха их генотерапии.
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Johnson & Johnson увлеклась генной терапией редких офтальмологических заболеваний
Фокусом выбраны ахроматопсия и X-сцепленный пигментный ретинит.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Ултомирис»: сын «Солириса» победил атипичный гемолитико-уремический синдром
Alexion продолжает готовить к бою замену экулизумабу, который когда-нибудь падёт.