Сенегермин представляет собой рекомбинантный фактор роста нервов человека.
орфанные заболевания
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Онпаттро»: первое в мире лекарство по технологии РНК-интерференции
Патисиран предназначен для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Потилигио»: новое лекарство против кожной T-клеточной лимфомы
…оказалось эффективнее пресловутого вориностата.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Азедра»: радиотерапевтическое лечение феохромоцитомы и параганглиомы
Очень редкие нейроэндокринные опухоли будут уничтожены радиоактивным йодом.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Тибсово»: новинка для лечения острого миелолейкоза
Ивосидениб предназначен для борьбы с острым миелоидным лейкозом с мутацией изоцитратдегидрогеназы-1.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Тегседи»: олигонуклеотидное лекарство против семейной амилоидной полинейропатии
Антисмысловой олигонуклеотид инотерсен поможет справиться с полинейропатией при наследственном транстиретиновом амилоидозе.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Эпидиолекс»: против особых форм эпилепсии
Каннабидиол ослабит эпилептические припадки при синдроме Леннокса — Гасто и синдроме Драве.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена
Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.