Навсегда исцеляющая генотерапия требует пересмотра политики ценообразования высокоэффективных лекарств.
орфанные заболевания
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Вокселотор поможет при серповидно-клеточной анемии
Global Blood Therapeutics и FDA стараются как можно скорее выпустить новое лекарство.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Ксоспата»: против острого миелоидного лейкоза с мутацией FLT3
Мультикиназный ингибитор гилтеритиниб показан в случае рецидивирующего или рефрактерного заболевания.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Тройное лечение муковисцидоза уже не за горами
Два CFTR-модулятора плюс CFTR-потенциатор — всё получилось.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Витракви»: лечение любых солидных опухолей
…со слитыми генами нейротрофических тропомиозин-рецепторных киназ (NTRK).
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Гамифант»: единственное лекарство против первичного гематофагоцитарного лимфогистоцитоза
Эмапалумаб нейтрализует интерферон гамма.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Даурисмо»: новое лекарство против острого миелоидного лейкоза
Гласдегиб поможет, когда противопоказана интенсивная индукционная химиотерапия.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Венетоклакс: первоочередное лечение острого миелоидного лейкоза у пожилых пациентов
«Венклекста»/«Венкликсто» оказался во фронте борьбы с самым распространенным типом агрессивного лейкоза у взрослых.