«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Мышечная дистрофия Дюшенна: панацея найдена

Ждать осталось недолго: вскоре появится генная терапия, раз и навсегда излечивающая это редкое и смертельное нейромышечное заболевание.

Коротко

  • «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) объявила о весьма позитивных предварительных результатах клинических испытаний фазы I/IIa экспериментальной генной терапии AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin мышечной дистрофии Дюшенна. На фоне известий биржевые котировки компании рванули на 80% вверх, прибавив к ее рыночной стоимости сразу 3 млрд долларов.
  • Речь идет о аденовирус-векторной доставке в организм пациентов синтетического трансгена, кодирующего важнейшие домены (экзоны 18–58) белка дистрофина, недостаточность которого является причиной заболевания. Вирусный вектор не способен перенести ген дистрофина, который слишком велик, потому вполне сойдет его усеченный вариант (так называемый микродистрофин), подходящий для назначения 60–70% пациентов.
  • Если «Сарепта» докажет, что одна-единственная генотерапевтическая инъекция способна в корне изменить течение миодистрофии Дюшенна, выведя ее фактически к длительной ремиссии, это станет настоящим прорывом. Подвешенным в воздухе остается, впрочем, вопрос со стоимостью подобного лечения, цена которого может доходить до 1–1,5 млн долларов.

Подробности

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ