Коротко

  • «Сарепта терапьютикс» (Sarepta Therapeutics) объявила о весьма позитивных предварительных результатах клинических испытаний фазы I/IIa экспериментальной генной терапии AAVrh74.MHCK7.micro-Dystrophin мышечной дистрофии Дюшенна. На фоне известий биржевые котировки компании рванули на 80% вверх, прибавив к ее рыночной стоимости сразу 3 млрд долларов.
  • Речь идет о аденовирус-векторной доставке в организм пациентов синтетического трансгена, кодирующего важнейшие домены (экзоны 18–58) белка дистрофина, недостаточность которого является причиной заболевания. Вирусный вектор не способен перенести ген дистрофина, который слишком велик, потому вполне сойдет его усеченный вариант (так называемый микродистрофин), подходящий для назначения 60–70% пациентов.
  • Если «Сарепта» докажет, что одна-единственная генотерапевтическая инъекция способна в корне изменить течение миодистрофии Дюшенна, выведя ее фактически к длительной ремиссии, это станет настоящим прорывом. Подвешенным в воздухе остается, впрочем, вопрос со стоимостью подобного лечения, цена которого может доходить до 1–1,5 млн долларов.

Подробности

Национальный форум и международная специализированная выставка «Импортозамещение-2018»

К 2024 году Россия вполне способна войти в число пяти крупнейших экономик планеты и добиться темпов экономического роста выше мировых. Для этого необходимо проводить в жизнь технологическую революцию, важнейшей основой которой является непрерывный процесс импортозамещения. Парадигма последнего предполагает значительный рост отечественного производства и создание новых рабочих мест.

В профильной программе мероприятия:
«Фарма-2030»: новые пути развития производства и повышения конкурентоспособности на внешних рынках;
→ Современные информационные технологии: фокус на «цифровую медицину».

Организаторы: Правительство Российской Федерации, Минпромторг, профильные министерства и ведомства.
Дата проведения: 11–13 сентября 2018 года.
Место проведения: «Крокус Экспо», павильон 2, г. Москва.
Официальный сайт: https://www.imzam-forum.ru/.