…«отключающие» синтез патологических белков — причину заболеваний.
орфанные заболевания
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Крисвита» вышел на главный рынок
Соединенные Штаты одобрили буросумаб для лечения X-сцепленной гипофосфатемии.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Тавалис»: для терапии хронической иммунной тромбоцитопении
Болезнь Верльгофа будут лечить фостаматинибом, ингибитором тирозинкиназы селезенки.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Селаделпар против первичного билиарного холангита
Агонист PPARδ движется к тому, чтобы стать сильной и безопасной альтернативой «Окаливе».
Posted inНОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
Селинексор против рефрактерной множественной миеломы
Регулятор уверен в перспективности ингибитора экспортина 1.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, ФАРМАЦИЯ
GlaxoSmithKline отдала бизнес редких болезней
Орфанными заболеваниями будет заниматься Orchard Therapeutics.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Alexion займется болезнью Вильсона
…купив для этого Wilson Therapeutics за 855 млн долларов.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, СЛИЯНИЯ И ПОГЛОЩЕНИЯ
Спинальную мышечную атрофию можно вылечить
Novartis за 8,7 миллиардов долларов купит AveXis с ее многообещающей генной терапией.
