Вирус-векторная доставка трансгена, похоже, токсична.
орфанные заболевания
Posted inБИОТЕХНОЛОГИИ, ВАЖНОЕ, НОВОСТИ
Viela Bio: биотехнологический стартап AstraZeneca
…займется серьезными аутоиммунными и воспалительными заболеваниями.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Крисвита»: новый препарат для лечения X-сцепленной гипофосфатемии
Буросумаб, подготовленный Ultragenyx и Kyowa Hakko Kirin, блокирует фактор роста фибробластов 23.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
«Спинраза» и спинальная мышечная атрофия с поздним началом
Доказано, что нусинерсен стабилизирует или замедляет прогрессирование заболевания.
Posted inВАЖНОЕ, НОВОСТИ, РЕГУЛЯТОРЫ
«Симдеко»: новое лекарство против муковисцидоза
Vertex запустила комбинацию из тезакафтора и ивакафтора.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Madrigal Pharmaceuticals против гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии
Проверку прошел избирательный агонист бета-рецепторов тиреоидного гормона.
Posted inКЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Трехкомпонентная терапия муковисцидоза всё ближе
Vertex готовится к масштабному тестированию CFTR-корректоров следующего поколения.
Posted inВАЖНОЕ, КЛИНИЧЕСКИЕ ИСПЫТАНИЯ, НОВОСТИ
Марихуана против муковисцидоза
Непсихоактивный метаболит тетрагидроканнабинола снижает частоту острых легочных обострений.
