«Мосмедпрепараты»
Лекарства с интеллектом.
Мы знаем о лекарствах почти всё.
Беспристрастность — наше кредо.

Alexion займется болезнью Вильсона

…купив для этого Wilson Therapeutics за 855 млн долларов.

«Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals) собралась приобрести шведскую «Уилсон терапьютикс» (Wilson Therapeutics), занимающуюся экспериментальной терапией болезни Вильсона. Сумма сделки — 7,1 млрд крон (855 млн долларов) наличными.

Болезнь Вильсона — редкая (один случай на 30 тыс. человек) аутосомно-рецессивная патология, связанная с нарушением метаболизма меди ввиду мутации гена ATP7B, когда соответствующий белок, во-первых, не может встраивать ионы меди в церулоплазмин для последующего вывода в кровоток, и, во-вторых, не обеспечивает экскрецию меди через желчевыделение. Токсичная медь накапливается в печени (приводя к циррозу), нервной и почечной тканях, роговице.

Пероральный препарат-кандидат бис-холин тетратиомолибдат (bis-choline tetrathiomolybdate, WTX101), являющийся вторым поколением аналога тетратиомолибдата аммония и проходящий клинические испытания FOCuS фазы III (результаты будут готовы во второй половине 2019 года), образует стабильный трехкомпонентный комплекс с медью и альбумином, тем самым выводя ее из печени и кровотока посредством экскреции желчи. В клинических исследованиях фазы II показано 72-процентное снижение свободной меди после 24-недельного курса терапии, притом что ее уровень опустился ниже верхней границы нормы (2,3 мкмоль) уже после 12 недель.

Alexion займется болезнью ВильсонаДля ведения болезни Вильсона давно применяются такие медикаменты, как хелатирующие агенты «Купримин» (Cuprimine, пеницилламин) и «Сиприн» (Syprine, триентин), связывающие ионы тяжелых металлов, и ингибитор абсорбции меди «Галзин» (Galzin, ацетат цинка). Они, впрочем, весьма неудобны, требуя строго режима приема (обязательно на голодный желудок) и параллельного назначения витаминно-минеральных добавок, и несут ряд побочных эффектов неврологического характера.

Фармацевтические компании не гнушаются пользоваться нерегулируемой системой ценообразования в Соединенных Штатах, вот почему «Вэлиант фармасьютикалс интернешнл» (Valeant Pharmaceuticals International) беспричинно увеличила стоимость «Сиприна», права на который купила в 2010 году, с 625 долларов до 21 тыс. долларов за 100 капсул, а «Тева фармасьютикал индастриз» (Teva Pharmaceutical Industries), в феврале 2018 года предложившая его генерическую копию, зарядила ценник в 18 тыс. долларов.

WTX101, который должен стать первым за более чем два десятилетия новым лекарственным средством против болезни Вильсона, обладает в 10 тыс. раз большей аффинностью к меди, чем указанные препараты, применяется один раз в день, характеризуется приемлемым профилем безопасности. Лекарство будет называться «Декупрат» (Decuprate).

WTX101 продемонстрировал определенный потенциал в лечении бокового амиотрофического склероза — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наделило молекулу соответствующим орфанным статусом.

Оставить комментарий

avatar
  Подписаться на комментарии  
Получать уведомления о

Mosmedpreparaty.ru — специализированная научно-исследовательская и аналитическая служба группы компаний «Мосмедпрепараты».
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не является рекламой лекарственных препаратов или медицинских услуг.
Ничто на Mosmedpreparaty.ru не может служить единственным руководством к действию.
Сведения и публикации Mosmedpreparaty.ru носят исключительно научно-информационный характер.
Информация, опубликованная Mosmedpreparaty.ru, предназначена только для специалистов в области здравоохранения и сфере обращения лекарственных средств и не может быть использована пациентами самостоятельно при принятии решения о применении лекарственных препаратов и методов лечения.
ПРИНИМАЮ