«Алексион фармасьютикалс» (Alexion Pharmaceuticals) собралась приобрести шведскую «Уилсон терапьютикс» (Wilson Therapeutics), занимающуюся экспериментальной терапией болезни Вильсона. Сумма сделки — 7,1 млрд крон (855 млн долларов) наличными.

Болезнь Вильсона — редкая (один случай на 30 тыс. человек) аутосомно-рецессивная патология, связанная с нарушением метаболизма меди ввиду мутации гена ATP7B, когда соответствующий белок, во-первых, не может встраивать ионы меди в церулоплазмин для последующего вывода в кровоток, и, во-вторых, не обеспечивает экскрецию меди через желчевыделение. Токсичная медь накапливается в печени (приводя к циррозу), нервной и почечной тканях, роговице.

Пероральный препарат-кандидат бис-холин тетратиомолибдат (bis-choline tetrathiomolybdate, WTX101), являющийся вторым поколением аналога тетратиомолибдата аммония и проходящий клинические испытания FOCuS фазы III (результаты будут готовы во второй половине 2019 года), образует стабильный трехкомпонентный комплекс с медью и альбумином, тем самым выводя ее из печени и кровотока посредством экскреции желчи. В клинических исследованиях фазы II показано 72-процентное снижение свободной меди после 24-недельного курса терапии, притом что ее уровень опустился ниже верхней границы нормы (2,3 мкмоль) уже после 12 недель.

Alexion займется болезнью ВильсонаДля ведения болезни Вильсона давно применяются такие медикаменты, как хелатирующие агенты «Купримин» (Cuprimine, пеницилламин) и «Сиприн» (Syprine, триентин), связывающие ионы тяжелых металлов, и ингибитор абсорбции меди «Галзин» (Galzin, ацетат цинка). Они, впрочем, весьма неудобны, требуя строго режима приема (обязательно на голодный желудок) и параллельного назначения витаминно-минеральных добавок, и несут ряд побочных эффектов неврологического характера.

Фармацевтические компании не гнушаются пользоваться нерегулируемой системой ценообразования в Соединенных Штатах, вот почему «Валеант фармасьютикалс интернешнл» (Valeant Pharmaceuticals International) беспричинно увеличила стоимость «Сиприна», права на который купила в 2010 году, с 625 долларов до 21 тыс. долларов за 100 капсул, а «Тева фармасьютикал индастриз» (Teva Pharmaceutical Industries), в феврале 2018 года предложившая его генерическую копию, зарядила ценник в 18 тыс. долларов.

WTX101, который должен стать первым за более чем два десятилетия новым лекарственным средством против болезни Вильсона, обладает в 10 тыс. раз большей аффинностью к меди, чем указанные препараты, применяется один раз в день, характеризуется приемлемым профилем безопасности. Лекарство будет называться «Декупрат» (Decuprate).

«Мосмедпрепараты»

WTX101 продемонстрировал определенный потенциал в лечении бокового амиотрофического склероза — Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наделило молекулу соответствующим орфанным статусом.

Алексей Губарев

Бизнес-эксперт R&A-офиса Mosmedpreparaty.ru.

Дополнительная информация об Алексее и его контактные данные доступны в разделе «Научно-исследовательский офис».

Есть что сказать? Высказывайтесь смело!

Расскажите нам, что вы думаете о написанном. Не исключено, у вас есть комментарии, дополнения или даже замечания. Mosmedpreparaty.ru приветствует читательские отклики и критику.

Обращаем особое внимание, что Mosmedpreparaty.ru вступает в переписку по любым вопросам за исключением обозначенных в п. 5 «Пользовательского соглашения», на которые никогда и ни при каких обстоятельствах не реагирует и не отвечает.

Ваш адрес email не будет опубликован.