Спинальную мышечную атрофию можно вылечить
Novartis за 8,7 миллиардов долларов купит AveXis с ее многообещающей генной терапией.
Коротко
- «Новартис» (Novartis) договорилась о приобретении занимающейся генотерапией «Авексис» (AveXis). Сумма сделки, намеченной к закрытию в середине года, составляет 8,7 млрд долларов наличными. Финансирование договоренностей частично осуществлено благодаря тому, что давеча «ГлаксоСмитКляйн» (GlaxoSmithKline) заплатила «Новартис» 13 млрд долларов, выкупив 36,5-процентную долю в совместном потребительском бизнесе, которым фармкомпании занимались три года кряду.
- Основным активом «Авексис» является AVXS-101 — экспериментальная генная терапия спинальной мышечной атрофии (СМА). Это редкое заболевание вызывается мутацией в гене выживаемости мотонейронов 1 (SMN1), приводящей к недостаточности синтеза корректно закодированного и полностью функционального белка SMN. Со временем клетки двигательных нейронов в передних рогах спинного мозга и головного мозга умирают, а зависимые от них мышцы теряют иннервацию, в конечном итоге атрофируясь.
- В отличие от антисмыслового олигонуклеотида «Спинраза» (Spinraza, нусинерсен), за которым стоят «Байоджен» (Biogen) и «Айонис фармасьютикалс» (Ionis Pharmaceuticals) и который осуществляет альтернативный сплайсинг гена SMN2, речь идет о вирус-векторном переносе трансгена SMN. По идее достаточно одной инъекции AVXS-101, чтобы течение заболевания начало кардинальным образом меняться в лучшую сторону.
